노바티스가 개발 중인 최초의 1일 1회 경구용 재발성 다발성 경화증 치료제인 Gilenia(성분: 핀골리모드)가 재발률을 크게 감소시키는 것으로 나타났다.
최근 미국신경학회(AAN) 연례학술대회에서 발표된 2년간의 FREEDOMS 연구결과에서 처음 치료를 시작한 환자에게 경구용 Gilenia0.5mg 투여 시 위약 대비 다발성경화증의 연간 재발률이 62% 감소한 것으로 보고되었다.
이전에 다른 치료 경험이 있는 환자에게 Gilenia 투여한 경우, 연간 재발률은 44% 감소한 것으로 나타났으며, Gilenia0.5mg 투여는 치료 2년 후 장애의 진행을 위약 대비 30 %까지 지연시켰다.
노바티스 스위스 본사 개발부 책임자인 트레버 문델 박사는 “이러한 연구결과는 Gilenia가 의사와 재발성 다발성 경화증 환자에게 획기적인 치료법이 될 잠재력을 시사하는 것”이라면서 “연구 결과는 Gilenia가 이전 치료 경험과 상관없이 효과가 있음을 입증하는 것이며, 더 나아가 Gilenia는 2년 이상의 지속적인 효과와 함께 현재 허가 받은 다발성 경화증 치료제인 인터페론 베타-1a를 대체할만한 잠재적 이점을 뒷받침하고 있다.”고 말했다.
1년간 TRANSFORMS 연구에 참여했던 1,153명의 환자 중, 89%에 해당하는 1027명이 1년 연장 연구에 참여했다.
연장 연구에서는 기존 핵심연구에서 Gilenia를 복용했던 환자는 원래의 복용량 0.5mg 또는 1.25mg 그대로 투여 받았으며, 기존 연구에서 근육내주사재 인터페론 베타-1a를 투여했던 환자에 대해서는 Gilenia 0.5mg 또는 1.25 mg을 무작위 배정, 투여했다.
2년 동안 Gilenia 0.5mg을 투여한 환자는 치료 1년째와 치료 2년째 꾸준히 낮은 연간 재발률(치료 1년째 0.16 및 2년째 0.18)을 나타냈다.
또한 이들 환자는 근육내주사재 인터페론 베타-1a를 무작위 투여 받다 Gilenia로 변경한 환자 군과 비교하면, 2년 이상 재발과 MRI 뇌 병변에서 유의한 감소를 보였다.
1년 차에 인터페론 베타-1a를 투여하다 2년 차에 Gilenia 0.5mg을 투여한 환자 군에 대한 하부 분석결과, 연간 재발률은 2년째에 31%까지 감소했다.
또한 다발성 경화증 활동의 지표라 할 수 있는 신규 또는 넓어진 T2 뇌 병변의 경우는 2년째에 67%까지 감소했다.
Gilenia 효능에 대한 이러한 연구결과는 Gilenia가 근육내주사재 인터페론 베타-1a에 비해, 연간 재발률을 52%까지 유의하게 감소시킴을 입증한 1년간 핵심 TRANSFORMS 임상연구 결과와도 일치하는 것이다.
AAN에서 발표된 추가적인 연구결과에 따르면, 1년간 핵심TRANSFORMS 연구에 참여한 환자에게 Gilenia 0.5mg 투여한 경우, 근육내주사재 인터페론 베타-1a를 투여한 환자에 비해 재발에 의한 병원 입원율을 71% 감소시켰으며 스테로이드 치료를 요하는 재발은 52% 감소시킨 것으로 나타났다.
노바티스는 TRANSFORMS와 FREEDOMS, 두 임상연구에서 확인된 가장 긍정적인 유익-위험 프로파일을 가진 Gilenia 0.5 mg 제형에 대해 2009년 12월 미국과 유럽 연합 보건당국에 신약허가 신청서를 제출했다. 2010년 2월 미 FDA는 Gilenia에 대해 우선 심사대상 자격을 부여했다.
