식품의약품안전청(청장 노연홍)은 식약청 안전성-유효성 평가시 허가된 효능-효과는 아니지만 의료현장의 필요에 의해 사용되고 있는 허가범위 초과사용(off-label) 의약품에 대한 체계적 평가를 본격 추진한다고 밝혔다.
허가초과 의약품의 경우 의료현장에서 논문, 학회지, 사용경험을 기반으로 환자별 질병특성을 감안하여 사용되거나, 소아-임부-희귀질환자등 윤리적 문제 또는 유병율이 극히 낮아 전문적-체계적 평가 어려워서 허가된 영역이외의 사용을 허용하는 것으로 대부분의 국가에서 인정하고 있다.
일례로 미국은 처방의 21%가 허가범위 이외로(Arch Intern Med, 2006), 일본은 300병상 이상의 병원 60%에서 허가초과 의약품을 (약사 핸드북 ‘2009’), 그리고 유럽의 경우 중환자 71.8%에서 허가초과 의약품을 사용(Pediatric Gastrointestinal Disease, 2008) 한 것으로 나타났다.
이와관련 식약청은 임상실시의 제한요인과 환자의 특수성에 따른 위험성과 치료적 유익성을 고려한 허가초과 의약품의 사용에 대한 필요성은 인정하지만 보다 체계적이고 과학적인 토대 하에 동 의약품이 사용될 수 있는 기반을 마련하고, 동 결과를 활용하여 개량신약 등의 개발에 활용할 수 있도록 평가 연구사업을 진행한다고 밝혔다.
평가 연구사업의 주요골자는 다음과 같다.
▶“기 사용 허가초과 의약품에 대한 안전성-유효성 조사-연구”를 실시한다. 우선 해당 의약품을 크게 적응증별 5개 카테고리로 구분하여 문헌평가 등을 통해 안전성-유효성에 문제가 있는 성분, 임상시험 및 기업의 연구개발 가능성에 대한 검토가 진행되며, 약 1,335건의 허가초과 사용에 대해 2011년부터 연구사업을 시작하여 2013년까지 수행할 계획이며, 평가결과에 따라 사용중지 등 안전성-유효성 수준별로 행정조치를 시행하게 된다. 5개카테고리 : 신경계 감각기관용, 기관계용, 대사성, 항병원 생물성, 임부사용 의약품.
▶소아에게 사용되는 허가초과 의약품에 대해서는 임상연구를 통한 안전성․유효성을 검증하게 된다. 총 7개 카테고리를 구분하여 2년간 직접적인 임상연구가 실시되며 이번 연구에는 서울대학교병원, 삼성서울병원 등 6개기관에서 참여하게 된다.
식약청은 향후 심평원등에 신청하게 되는 최초 허가초과 신청품목을 포함 허가초과 사용승인 요청이 가장 많은 항암제등에 대해서도 지속적으로 평가범위를 확대할 계획이라고 밝히면서, 허가초과의약품의 사용초기 단계에서부터 임상연구 등 안전성․유효성을 확보할 수 있도록 적극 노력할 것이라고 밝혔다.
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