지중해빈혈을 가진 환자에서 수혈로 인한 철분 과다증을 치료하는 약물인 페리프록스(Ferriprox, deferiprone)가 14일 미국 FDA로부터 시판 승인을 받았다.
유전성 혈액질환인 지중해빈혈을 가진 환자들은 수혈을 자주 받기 때문에 체내에 철분이 과도해지는데, 이러한 철분 과다증은 심각하고 치명적일 수 있다. 환자들은 또 간질환이나 당뇨병, 관절염, 심부전, 비정상적인 심율동 등이 생길 위험도 있다.
수혈성 철분 과다증을 치료하는 표준적인 방법은 킬레이트요법(chelation therapy)인데, 이 화학적 약물은 체내에서 중금속을 제거하는 데 쓰인다. 페리프록스는 적응증에서 킬레이트요법이 불충분한 경우에 사용할 수 있다.
미국 FDA 의약품평가연구센터의 혈액종양 제품을 담당하고 있는 리처드 파즈듀어 과장은 “페리프록스는 2005년 이래 철분 과다증에 대해서 FDA가 처음으로 승인한 신약”이라고 밝혔다.
FDA 발표에 따르면 페리프록스의 안전성과 유효성은 236명의 환자를 대상으로 한 12개의 임상연구 데이터를 분석한 것에 기반을 두고 있다. 이 연구에 참여한 환자들은 이전에 철분 킬레이트요법에 반응하지 않았다.
연구 결과 페리프록스는 혈청 페리틴의 수치를 최소한 20% 감소시켜 환자 치료에 성공저인 것으로 평가됐다. 또 환자의 절반 가량에서 혈청 페리틴 수치가 적어도 20% 감소된 것으로 나타났다.
페리프록스를 투여한 환자에서 관찰된 가장 흔한 부작용은 오심과 구토, 복통과 관절통, 착색뇨증, 백혈구감소증, 간수치 증가 등이었다. 특히 페리프록스로 치료받은 환자 중 적어도 2명에서 관찰된 가장 심각한 부작용은 무과립구증인데, 이 상태가 되면 과립구의 수치가 치명적으로 줄어들게 된다.
페리프록스는 캐나다 토론토에 있는 아포파마(ApoPharma)가 생산하고 있다.
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