유럽 의약품감독국(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 낭성섬유증 치료제의 허가를 권고하는 결정을 내렸다.
미국 베어텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex)는 “약물사용자문위가 ‘CFTR 유전자’ 내에서 최소한 하나 이상의 ‘G551D’ 변이를 나타내는 6세 이상의 낭성섬유증 환자들을 위한 치료제로 ‘칼리데코’(Kalydeco; 아이바카프토)의 허가를 지지했다”고 25일 밝혔다.
‘칼리데코’는 ‘CFTR 유전자’의 변이로 인해 ‘CFTR 유전자’에 결함이 발생했거나 유전자 자체가 부재하게 되면서 드물게 나타나는 유전질환의 일종인 낭성섬유증의 기저원인을 치료하는 최초의 약물이다.
낭성섬유증은 유럽 내 환자 수가 3만5,000여명, 전 세계 환자 수는 70,000명 정도로 추정되고 있다.
‘G551D’ 변이를 나타내는 환자들에게서 ‘칼리데코’는 결함이 있는 ‘CFTR 단백질’의 정상적인 기능 수행을 돕는 작용기전을 지니고 있다.
유럽에서 ‘G551D’ 변이는 1,100명당 1명 꼴로 나타나는 것으로 알려져 있다.
‘칼리데코’는 지난 1월 31일 FDA로부터 허가를 취득했다.
약물사용자문위의 경우 유전자 변이를 나타내는 6세 이상의 낭성섬유증 환자들에게서 호흡개선 등의 효과를 발휘한 것으로 입증된 2건의 임상 3상 시험사례들을 근거로 이 같은 결정을 내린 것으로 분석된다.
‘칼리데코’ 투여群에서 플라시보 투여群에 비해 괄목할만하면서 지속적인 폐 기능 개선, 체중증가, 일부 삶의 질 향상 등이 관찰되었다.
‘칼리데코’ 투여群은 또 폐 기능이 악화된 경우가 플라시보 투여群에 비해 55% 낮게 나타났고, 낭성섬유증의 제 징후 및 증상들이 악화됨에 따라 항생제 투여나 내원을 필요로 하기까지 소요된 기간도 대조群보다 낮은 수치를 보였다.
‘칼리데코’ 투여群은 부작용으로 인해 약물사용을 중단한 그룹의 비율도 플라시보 투여群과 비교했을 때 낮았고, 부작용도 대부분이 경증에서 중등도 수준에 불과했다.
유럽 낭성섬유증학회(ECFS)의 스튜어트 엘본 회장은 “‘칼리데코’는 기저원인을 타깃으로 작용하는 약물이라는 맥락에서 볼 때 기존의 치료법과는 판이하게 다른 약물”이라고 강조했다.
엘본 회장은 임상시험에서 ‘칼리데코’ 투여群의 호흡이 좀 더 용이해진 데다 체중이 늘고, 삶의 질이 개선된 것은 이 약물의 장점이라고 밝혔다.
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