사노피와 레게네론 제약은 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 (heFH; heterozygous familial hypercholesterolemia) 환자를 대상으로 하는 SAR236553/REGN727의 제2상 임상 시험 (Study 1003, NTC01266876)의 추가적인 긍정적 결과를 발표했다.
SAR236553/REGN727은 PCSK9 (proprotein convertase subtilisin/kexin type 9; 전구단백질 전환 효소 섭틸리신/켁신 9형)를 표적으로 삼는 인간 항체로서, 현재 피하 주사용으로 임상 개발 중이다.
본 임상 시험의 결과는 란셋에 온라인으로 게재되었으며, 이탈리아 밀라노에서 열린 제80회 유럽 죽상동맥경화협회 (EAS; European Atherosclerosis Society Congress)의 최신 구두 발표 세션에서도 소개되었다.
본 임상 시험의 주요연구 결과는 2011년 11월에 발표된 바 있다 .
본 임상 시험에는 에제티미브(Ezetimibe)를 병용 또는 병용하지 않는 상태에서 스타틴 요법을 받는 중 LDL 콜레스테롤 (LDL-C) 수준이 조절되지 않는 heFH 환자 77명이 무작위 배정되었다.
본 임상 시험에서 사용된 4가지 투여 요법 중, 12주 동안 SAR236553 / REGN727을 투여 받은 환자들에서는 평균 LDL-C의 베이스라인 대비 감소율이 28.9% ~ 67.9%로 나타난 데 비해, 위약을 투여 받은 피험자에서는 10.7%였다 (p<0.05).
또한 LDL-C의 가장 큰 감소가 관찰된 임상 시험에 사용된 가장 높은 용량군에서는 (150mg 2주마다 1회 투여) 93.8%의 환자가 100 mg/dL (2.59 mmol/L) 미만의 LDL-C 수준에 도달한 반면, 위약군에서는 이러한 환자가 13.3%였고, 81.3%가 70 mg/dL (1.81 mmol/L) 미만의 LDL-C 수준에 도달한 반면, 위약군에서는 이러한 환자가 없었다.
활성 치료군에서는 중대한 이상 반응 (SAE;serious adverse event)이 발생하지 않은 데 비해 위약군의 환자 1명에서 단일 SAE가 기록되었다.
간기능 검사 (LFT)에서 정상 상한치 (ULN)의 3배 이상을 초과한 환자는 없었으며, 크레아티닌 키나제 (CK)가 상승한 사례도 보고되지 않았다. 가장 흔하게 발생한 것으로 보고된 이상 반응은 주사 부위 국소반응이었다.
오하이오주 신시내티에 위치한 대사 및 죽상동맥경화증 연구소 소장이자 본 임상 시험의 시험 책임자인 에반 A. 스타인 박사 (Evan A. Stein, M.D., Ph.D.)는 “이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 흔하고, 심각하며, 종종 제대로 진단되지 않는 조기 심질환의 원인이다.
지질 저하 요법을 최대로 투여받아도 이러한 환자 중 다수가 최적의 LDL-C 목표에 도달하지 못하기 때문에 이들 환자들에서는 여전히 적절한 의학적 치료가 제공되지 못 하고 있다” 라며, “이번 시험 자료는 SAR236553 / REGN727가 치료가 어려운 이러한 환자들에서 기존 요법들에 추가하여 LDL 콜레스테롤을 낮추고 궁극적으로 LDL-C의 목표에 도달할 수 있도록 하는 새로운 방안을 제공할 수 있음을 시사한다.”라고 말했다.
사노피와 레게네론 또한 미국과 유럽 허가당국과의 논의에 기반하여 SAR236553 / REGN727을 이용한 글로벌 제3상 임상 프로그램을 6월에 시작할 계획임을 발표했다. 이는 PCSK9를 표적으로 하는 임상시험용 의약품에 대한 최초의 제3상 임상 프로그램이 될 것이다.
“고콜레스테롤혈증 환자에 대해 최근에 제시된 자료와 함께 이번 연구 자료는 우리가 개발한 항체로 PCSK9를 차단하는 것이 다양한 환자들에서 LDL 콜레스테롤을 낮추는 새로운 기전을 제공할 가능성이 있다는 우리의 믿음을 더욱 뒷받침해주고 있다.”고 레게네론 실험실 대표이자 레게네론의 과학 책임자인 조지 D 얀코폴로 박사 (George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D.)는 말했다.
사노피 글로벌 R&D 대표 엘리아스 제호니 박사 (Dr. Elias Zerhouni)는 이에 덧붙여 “우리의 글로벌 제3상 임상 프로그램에는 가족성 고콜레스테롤혈증 환자나 현재의 표준 요법으로는 LDL 콜레스테롤 목표에 도달하지 못하는 심혈관계 위험이 높은 환자들과 같이 더 진일보한 의학적 치료가 절실한 환자들이 포함될 것이다. 본 프로그램에는 이러한 환자들을 위한 이 잠재적 치료제를 개발하고자 하는 우리의 바람과 노력이 반영되어 있다.” 라고 말했다.
[백현아 기자] 기사입력 2012-06-13, 10:8
- Copyrights ⓒ 성인병 뉴스 & cdpnews.co.kr, 무단 전재 및 재배포 금지 -
_032.jpg)
