미국 FDA는 단장증후군을 가진 성인 환자를 치료하는 약물로 가텍스(Gattex, 성분명 teduglutide)를 승인했다.
단장증후군은 소장이나 대장의 부분적 혹은 완전한 외과적 절제 때문에 생긴 질환이다. 소장이 광범위하게 짧아졌기 때문에 생명 유지를 위해 필요한 영양물질의 흡수가 불량해지게 된다. 결과적으로 단장증후군 환자들은 흔히 정맥내 비경구 영양요법을 받아야 한다.
가텍스는 하루 한번 투여되는 주사제로, 장의 수분 및 영양 흡수를 개선시키는데 도움을 주어 비경구 영양의 횟수 및 용량을 줄여주게 된다.
가텍스는 영양 지원을 받는 단장증후군 성인을 치료하는 약물로는 세 번째로 FDA의 승인을 취득했다. 조브티브(Zorbtive, 성분명 somatropin)와 누트레스토아(Nutrestore, 성분명 glutamine)가 2003년과 2004년에 각각 승인받은 바 있다.
FDA 관계자는 “이번 승인은 이처럼 치명적인 증상을 가진 환자들에서 이용할 수 있는 치료 옵션을 확대하고 있다”고 밝히고 “그러나 가텍스는 다른 심각한 증상들을 일으킬 수 있기 때문에 환자와 의사들이 이 약물의 안전성 위험을 이해하는 것이 중요하다”고 덧붙였다.
가텍스로 치료받은 환자들은 장의 암 및 용종, 장폐색, 담낭질환, 담도질환, 췌장질환 등을 일으킬 위험이 높아질 수 있다.
가텍스의 안전성과 유효성, 내약성은 2개의 임상시험과 2개의 기간 연장 연구에서 평가 받았다. 이 시험들에 참여한 환자들은 무작위로 나뉘어 가텍스나 위약을 투여했다.
임상시험들은 20주 및 24주 치료 후 1주당 비경구 영양의 용량이 최소한 20% 감소(임상반응)한 환자들의 수효를 평가했다. 가텍스로 치료받은 환자의 56%와 63%가 각각 이러한 임상반응에 도달한 반면 위약을 투여한 환자에서는 그 비율이 6%와 30%에 불과했다.
또 임상시험들은 치료 24주 후 비경구 영양의 평균 용량 감소를 측정했다. 그 결과 가텍스로 치료받은 환자에서는 비경구 영양의 평균 감소가 1주당 2.5리터 및 4.4리터였는데 반해 위약을 투여한 환자에서는 그 수치가 0.9리터 및 2.3리터에 불과했다.
기간 연장 연구들은 추가적으로 28주 동안 그 임상시험들에서 가텍스로 치료 받은 환자들을 추적했다. 환자들이 1년 동안 지속적으로 가텍스 치료를 받은 후 비경구 영양의 평균 감소가 1주당 4.9리터 및 5.2리터였다. 연장 연구들에서 6명의 환자는 가텍스를 투여하는 동안 비경구 영양을 끊었다.
임상시험들에서 확인된 가텍스의 가장 흔한 부작용은 복통과 주사부위 반응, 오심, 두통, 복부팽창, 상기도감염 등이었다.
FDA는 가텍스의 장기간 안전성을 조사하기 위해 그 약물로 치료 받은 단장증후군 환자를 대상으로 시판후 연구를 시행할 것을 요구하고 있다. 여기서 대장암 및 기타 질환을 일으킬 잠재적인 위험 증가가 평가될 것으로 기대된다. 이 연구에서 환자들은 최소한 10년 동안 추적관찰을 받게 된다.
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