미국 FDA는 다른 항암제로 치료를 받은 후 암이 진행된 다발성 골수종 환자를 치료하는 약물로 포말리스트(Pomalyst, 성분명 pomalidomide)를 지난 8일 승인했다고 밝혔다.
혈액암의 일종인 다발성 골수종은 주로 나이든 성인에서 나타나며, 골수에 있는 혈장세포에서 발생한다. 미국 국립암연구소(NCI)에 따르면 미국에는 약 2만1,700명이 다발성 골수종 진단을 받고 있으며, 그로 인해 매년 1만710명이 사망한다.
포말리스트는 정제로서, 암세포를 파괴하고 암세포의 증식을 억제하기 위해 인체의 면역계를 조절한다. 이 약물은 레날리도마이드(lenalidomide)와 보르테조밉(bortezomib)을 포함한 2개 이상의 치료제를 투여하고서도 치료에 반응하지 않거나 마지막 치료 후 60일 이내에 진행된 환자에게 쓰인다.
미국 FDA 관계자는 “포말리스트는 레날리도마이드와 탈리도마이드를 포함한 일종의 면역조절제 계열에서 세 번째 약물이며, 다발성 골수종을 치료하는 약물로 지난해 승인을 받은 두 번째 약물”이라고 밝혔다.
그는 “다발성 골수종은 개별 환자의 필요에 따라 맞춤치료가 이루어져야 하는데, 포말리스트는 다른 약물에 반응하지 않는 환자들에게 추가적인 치료 옵션을 제공하고 있다”고 덧붙였다.
FDA는 지난해 7월 다발성 골수종 치료제로 카이프롤리스(Kyprolis, 성분명 carfilzomib)를 승인한 바 있다. 카이프롤리스와 마찬가지로 포말리스트의 이번 승인은 FDA의 ‘신속 허가 프로그램(accelerated approval program)’에 따라 이루어졌다. 또 이 약물은 희귀의약품으로 지정받았다.
포말리스트의 안전성과 유효성은 재발성 혹은 난치성 다발성 골수종 환자 221명을 대상으로 한 임상시험에서 평가받았다. 이 시험은 치료 후 암이 완전히 혹은 부분적으로 사라진 환자의 수효(객관적 반응률)를 평가하도록 설계됐다. 환자들은 무작위로 나뉘어 포말리스트를 단독으로 투여하거나 저용량 덱사메타손과 병합으로 투여했다.
그 결과 포말리스트로 치료 받은 환자 중 7.4%가 객관적 반응률(ORR)에 도달했다. 평균 반응 기간은 이 환자들에서 도달되지 않았다. 포말리스트와 저용량 덱사메타손으로 치료 받은 환자에서는 29.2%가 ORR에 도달했으며, 평균 반응 기간은 7.4개월이었다.
포말리스트는 임신부에게 사용해서는 안 된다는 경고문을 부착하고 있다. 심각하고 치명적인 선천성 기형을 일으킬 수 있기 때문이다. 또한 혈액응고를 일으킬 수도 있다.
이 약물은 배아-태아 위험 때문에 Pomalyst Risk Evaluation and Mitigation Strategy(REMS) Program을 통해서만 이용할 수 있다. 특히 임신을 하지 않았지만 임신이 될 수 있는 여성 환자들은 임신 검사와 피임 요구에 응해야 한다. 남성 환자들도 피임 요구를 준수해야 한다.
부작용으로는 호중구감소증, 피로, 쇠약감, 빈혈, 변비, 설사, 혈소판감소증, 상기도감염, 요통, 발열 등이 있다.
포말리스는 셀진社에 의해서 시판되는데, 이 회사는 레날리도마이드와 탈리도마이드도 판매하고 있다. 카이프롤리스는 오닉스 파마수티컬스社에 의해서 시판되고 있다.
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