미국 FDA는 외과적으로 절제할 수 없고 다른 약물에 반응하지 않는 진행성 위장관기질종양(GIST)을 가진 환자를 치료할 수 있도록 스티바가(Stivarga, 성분명 regorafenib)의 적응증을 확대했다.GIST는 소화기계의 일부인 위장관조직에서 암세포가 형성되는 종양이다.

미국 국립암연구소(NCI)에 따르면 미국에서 GIST는 매년 3,300례 내지 6,000례씩 새로 진단되고 있다. 환자들은 대부분이 노인이다. 다양한 키나제 억제제인 스티바가는 암 증식을 촉진하는 몇 가지 효소들을 차단한다.

이번 적응증 확대로 스티바가는 암이 수술로 절제될 수 없거나 인체의 다른 부위로 전이됐으며, GIST 치료 약물로 FDA의 승인을 받은 글리벡(Gleevec, 성분명 imatinib)이나 수텐트(Sutent, 성분명 sunitinib)에 반응하지 않는 환자들에게 사용할 수 있게 됐다.미국 FDA 관계자는 “스티바가는 FDA의 승인을 받은 세 번째 GIST 치료제”라면서 “다른 약물이 더 이상 효과가 없는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하고 있다”고 밝혔다.

스티바가는 FDA의 우선심사(priority review) 프로그램에 따라 심사를 받았다. 또 GIST가 희귀질환이기 때문에 희귀의약품으로 지정됐다.이번 적응증에 대해서 스티바가의 안전성과 유효성은 외과적으로 절제할 수 없거나 글리벡 또는 수텐트 치료 후에 진행된 GIST 환자 199명에 대한 임상시험에서 평가 받았다.

이 환자들은 무작위로 나뉘어 스티바가나 위약을 받았다. 대상 환자들은 암이 진행되거나 부작용을 더 이상 견딜 수 없을 때까지 스티바가나 위약을 투여했다. 그 결과 스티바가를 투여한 환자들은 위약을 투여한 환자보다 종양 증식이 평균 3.9개월 지연됐다.

위약을 투여한 환자들에게는 암이 진행됐을 때 스티바가로 바꾸어 투여할 기회가 주어졌다.스티바가로 치료 받은 환자에서 보고된 가장 흔한 부작용은 쇠약감과 피로, 수족증후군(palmar-plantar erythrodysesthesia), 설사, 입맛상실, 고혈압, 구강내염증, 감염, 음성 변화, 체중감소, 위통, 발진, 발열, 오심 등이었다.

환자의 1% 미만에서 발생한 심각한 부작용은 간손상, 중증 출혈, 피부의 물집이나 박피, 응급치료를 요하는 고혈압, 심발작, 장천공 등이었다. 스티바가는 지난해 9월 대장암 치료제로 승인을 받았다.이 약물은 바이엘社가 시판하고 있다. 글리벡은 노바티스社, 수텐트는 화이자社가 판매하고 있다.