한국아스트라제네카(대표 박상진)의 반데타닙이 증상이 있는, 절제 불가능한 국소진행성 또는 전이성 갑상선 수질암의 유일한 1차 치료제로 24일 식품의약품안전처의 승인을 받았다.

이로써 반데타닙은 증상이 있는, 절제 불가능한 국소진행성 또는 전이성 갑상선수질암 환자를 위한 1차 치료제로 처방이 가능하게 되었다.

수질성 갑상선암 치료제가 승인을 받은 것은 국내는 물론 아시아 국가 중에서는 반데타닙이 처음이다.이번 승인은 23개 국에서 갑상선 수질암 환자 331명을 대상으로 진행된 제3상 글로벌 임상 제타 연구결과가 바탕이 됐다.

총 331명의 갑상선 수질암 환자에게 반데타닙 300mg 또는 위약을 2:1 비율로 무작위 배정하여 투여한 결과,무진행 생존기간이 중간값 30.5개월로 위약 대비 유의하게 연장시키는 것으로1 나타났으며, 이는 질병 진행 위험을 54% 감소1시키는 효과를 보여주었다. 또한 반데타닙 복용 환자군의 45%에서 종양부위가 축소1된 것으로 나타났고, 질병 조절률, 칼시토닌, 암배아항원 측면에서도 모두 우수한 결과를 나타냈다.

수질성 갑상선암은 체내의 칼슘을 조절하는 칼시토닌이라는 호르몬을 분비하는 C세포(C cell)에서 발생하는 희귀 종양으로, 전체 갑상선암의 5~10%2를 차지한다. 최근 국내에서도 갑상선암 환자가 급증함에 따라 수질성 갑상선암 환자도 증가하는 추세이다.

폐나 간, 뼈, 림프절 등 주위 조직으로 전이가 쉽게 돼 일반적인 갑상선암에 비해 예후가 나쁘고,일반적인 갑상선암은 10년 생존율이 97.8%%에 달하지만, 수질성 갑상선암 중 전이성인 경우에는 10년 생존율이 약40%로 매우 낮다.

방사선 치료나 화학적인 항암요법은 효과가 없어 그 동안 수술 이외에는 적절한 치료법이 없었으며, 수술을 하더라도 재발률이 높아 환자들의 치료와 관리에 있어 어려움이 많았다

이번에 승인 받은 유일한 갑상선수질암 1차 치료제인 반데타닙은 경구용 표적항암제로, 혈관내피성장인자 수용체와 표피성장인자 수용체의 경로를 저해하여 종양세포의 성장과 생존을 억제하고, 혈액 공급을 차단하는 경구용 키나제 저해제의 일종이다.

수질성 갑상선암에 대한 치료효과가 인정되어 이번에 증상이 있는, 절제 불가능한 국소진행성 또는 전이성 갑상선 수질암 치료제로 승인 받은 최초의 약물이다.

ZETA 연구에 참여해 국내 임상시험을 주도한 이세훈 교수(서울대학교병원 혈액종양내과)는 “지금까지 효과적인 치료제가 없었던 수질성 갑상선암의 치료에 있어 무진행 생존기간 연장효과가 입증된 약물은 반데타닙이 최초”라며, “이번 1차 치료제 승인으로 갑상선 수질암 환자의 약물치료가 가능해져 그 의미와 기대가 크다”고 말했다.

박상진 한국아스트라제네카 대표는 “그 동안 치료의 사각지대에 있던 갑상선 수질암 환자들에게는 안전성 프로파일과 효능이 검증된 치료약이 절실한 상황이었다”며, “갑상선 수질암의 유일한 치료제인 반데타닙이 치료 대안이 없었던 환자들에게 희망이 되어 주기를 고대하며, 아스트라제네카는 반데타닙을 런칭함으로써 ‘환자들에게 의미 있는 변화를 만들어준다’는 회사의 미션을 실천하게 되어 뜻 깊게 생각한다”고 밝혔다.

반데타닙은 2011년 4월 미국 FDA의 승인을 시작으로 2012년 2월 유럽연합(EU) 집행위원회의 승인을 통해 9개 국가에서 시판되고 있으며, 현재 브라질, 아르헨티나, 호주 등에서 허가 검토절차가 진행 중이다.