미국 FDA는 골에 생기는 거대세포종(GCTB)을 가진 성인과 일부 청소년을 치료하는 데 사용할 수 있도록 엑스제바(Xgeva, 성분명 denosumab)의 적응증 확대를 승인했다.
희귀종양인 GCTB는 대개 20-40세 연령을 가진 성인에서 발생한다. 대부분의 증례에서 GCTB는 인체의 다른 부위로 전이되지 않으나, 그것이 증식되면서 정상적인 골을 파괴하여 통증과 운동범위 제한, 골절 등을 유발한다. 아주 드물게 GCTB는 악성 종양으로 변형되어 폐로 전이될 수 있다.
엑스제바는 건강한 골의 유지에 필수적 단백질인 RANKL에 결합하는 단일클론항체 제제이다. RANKL은 GCTB에도 존재한다. 엑스제바는 GCTB가 외과적으로 제거될 수 없는 환자에서, 또는 사지 소실이나 관절 제거와 같이 수술이 심각한 상태를 초래할 가능성이 있을 때 사용된다.
FDA 관계자는 “이번 엑스제바의 승인은 수술을 받을 수 없거나, 그렇지 않으면 삶을 바꾸는 수술을 받아야 하는 GCTB 환자에서 요구되는 치료 옵션을 제공할 것”이라고 밝혔다.
FDA는 우선심사 프로그램에 따라 엑스제바를 심사했으며, 희귀의약품으로 지정했다.
GCTB에 대한 엑스제바의 안전성과 유효성은 305명의 성인 및 청소년 환자가 포함된 2개 임상시험에서 입증됐다. 모든 환자들은 수술을 불가능하거나 수술이 심각한 병적 상태를 초래할 수 있는 재발성 GCTB 증례로 확인됐다.
연구 결과 종양이 평가될 수 있는 187명의 환자 중 47명이 평균 3개월 후에 종양의 크기가 감소했다. 평균 20개월 동안 추적관찰이 이루어지면서 GCTB의 재증식이 3명의 환자에서 생겼다.
흔한 부작용으로는 관절통, 두통, 오심, 피로, 요통, 사지통 등이 나타났다. 가장 흔한 심각한 부작용은 턱의 골괴사와 골수염이었다. 엑스제바는 잠재적으로 치명적인 태아 손상을 줄 수 있기 때문에 그 약물을 투여하는 동안 임신 가능성이 있는 여성들은 아주 효과적인 피임법을 사용해야 한다.
엑스제바는 2010년 암이 골로 전이될 때 골절을 예방하는 적응증으로 승인을 받았다. 이 약물은 미국 캘리포니아주 사우전드 오크스에 위치한 암젠社 가 시판하고 있다.
