미국 FDA는 최근 혈우병B를 가진 16세 이상의 환자를 치료하는 약물로 릭수비스(Rixubis, 성분명 recombinant coagulation factor IX)를 승인했다.
릭수비스의 적응증은 출혈 에피소드의 억제와 예방, 수술전후의 관리(수술을 위한 입원에서부터 퇴원까지의 기간), 출혈 에피소드의 예방 및 감소에 대한 통상적인 사용 등이다.
주로 남성에 영향을 주는 유전성 혈액응고장애인 혈우병B는 제9인자(Factor IX) 유전자의 돌연변이로 생겨서, 제9인자의 결핍을 유발한다. 미국의 경우 혈우병B 환자는 약 3,300명으로 알려져 있다. 혈우병B를 가진 사람들은 주로 관절에서 심각한 출혈을 경험할 수 있는데, 그런 출혈이 생기게 되면 관절이 파괴될 수 있다.
FDA 관계자는 “출혈 예방에 통상적으로 쓰이는 최초의 재조합 제9혈액응고인자 제제로서, 릭수비스는 혈우병B 환자를 보호할 새로운 무기가 되고 있다”면서 “이번 승인은 출혈 에피소드의 빈도를 줄이는 대안적인 치료 옵션을 환자와 의사들에게 제공하고 있다”고 말했다.
릭수비스는 재조합 DNA 기술로 만들어진 정제 단백질이다. 여기에는 사람이나 동물의 단백이 포함돼 있지 않다 제품은 동결건조 분말이 든 단회 사용 바이알로 공급되며, 정맥주사로 투여된다. 출혈 에피소드의 통상적인 예방에 사용되는 경우 1주에 2회 투여한다.
릭수비스의 에피소드는 통상적인 예방 또는 출혈 증상에 대한 대응으로 릭수비스를 투여한 12-65세 연령의 남성 환자 73명을 대상으로 다기관에서 평가됐다. 전체적으로 예방 연구에 포함된 환자들은 필요에 따라 치료를 받은 환자와 비교할 때 연간 출혈률을 75% 낮추었다. 소아 인구를 대상으로 하는 추가 연구가 현재 진행중이다.
아나필락시스(치명적인 알레르기 반응)를 포함한 심각한 부작용들이 발생할 수 있으나, 임상 연구 중 환자들에서 관찰된 가장 흔한 부작용은 미각장애, 사지통증, 비전형적인 혈액검사 결과 등이었다.
릭수비스는 미국 캘리포니아주 웨스트레이크빌리지에 위치한 박스터 헬스케어 코퍼레이션에 의해서 제조되고 있다.
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