미국 FDA가 14일 제4형A 점액다당질증(모르키오A 증후군) 치료제로 비미짐(Vimizim, 성분명 elosulfase alfa)을 사상 처음으로 승인했다.
모르키오A 증후군은 N-acetylgalactosamine-6-sulfate sulfatase(GALNS)의 어떤 결핍에 의해 야기되는 희귀한 상염색체 열성 리소좀 저장 질환(lysosomal storage disease)이다.
비미짐은 중요한 대사 경로에 관여하는 결핍된 GALNS 효소를 대체하는 작용을 한다. 이 효소의 결핍은 골의 발육과 성장, 운동에 문제를 유발하게 된다. 미국의 경우 모르키오A 증후군을 가진 환자가 약 800명 있다.
비미짐은 우선심사(priority review) 지정을 받았다. FDA의 우선심사 지정은 심각한 질환에 대한 치료제의 신속한 심사를 제공하고 있다. 비미짐은 또 ‘희귀 소아질환 우선심사 바우처(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher)’ 적용을 받은 최초의 의약품이기도 하다. 이 바우처 조항은 희귀한 소아질환의 예방 및 치료에 대한 신약과 생물학적제제의 개발을 장려하려는 목적이 있다.
FDA 관계자는 “이번 승인 이전에는 모르키오A 증후군을 가진 환자들에게 FDA가 승인한 치료제가 없었다”고 밝혔다.
비미짐의 안전성과 유효성은 모르키오A 증후군을 가진 환자 176명이 참여한 임상시험에서 확증됐는데, 이 환자들의 연령은 5세에서 57세까지 걸쳐 있었다. 비미짐으로 치료받은 환자들은 6분 보행 검사에서 위약으로 치료받은 환자들보다 더 큰 개선 효과를 보여주었다. 평균적으로 이 시험에서 비미짐 치료를 받은 환자들은 위약을 받은 환자들에 비해 6분 동안 22.5m를 더 걸었다.
임상시험 중에 비미짐으로 치료 받은 환자에서 나타난 가장 흔한 부작용은 발열과 구토, 두통, 오심, 복통, 오한, 피로였다. 비미짐의 안전성과 유효성은 5세 미만의 소아에서는 입증되지 않았다.
비미짐은 박스형 경고문을 부착해야 하는데, 여기에는 아나필락시스의 위험이 포함돼 있다. 임상시험 중에 비미짐 주입을 받는 중에 일부 환자에서 치명적인 아나필락시스 반응이 발생했다.
비미짐은 미국 캘리포니아 주 노바토에 위치한 바이오마린 파마수티컬社가 시판하고 있다., 미국 FDA가 14일 제4형A 점액다당질증(모르키오A 증후군) 치료제로 비미짐(Vimizim, 성분명 elosulfase alfa)을 사상 처음으로 승인했다.
모르키오A 증후군은 N-acetylgalactosamine-6-sulfate sulfatase(GALNS)의 어떤 결핍에 의해 야기되는 희귀한 상염색체 열성 리소좀 저장 질환(lysosomal storage disease)이다.
비미짐은 중요한 대사 경로에 관여하는 결핍된 GALNS 효소를 대체하는 작용을 한다. 이 효소의 결핍은 골의 발육과 성장, 운동에 문제를 유발하게 된다. 미국의 경우 모르키오A 증후군을 가진 환자가 약 800명 있다.
비미짐은 우선심사(priority review) 지정을 받았다. FDA의 우선심사 지정은 심각한 질환에 대한 치료제의 신속한 심사를 제공하고 있다. 비미짐은 또 ‘희귀 소아질환 우선심사 바우처(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher)’ 적용을 받은 최초의 의약품이기도 하다. 이 바우처 조항은 희귀한 소아질환의 예방 및 치료에 대한 신약과 생물학적제제의 개발을 장려하려는 목적이 있다.
FDA 관계자는 “이번 승인 이전에는 모르키오A 증후군을 가진 환자들에게 FDA가 승인한 치료제가 없었다”고 밝혔다.
비미짐의 안전성과 유효성은 모르키오A 증후군을 가진 환자 176명이 참여한 임상시험에서 확증됐는데, 이 환자들의 연령은 5세에서 57세까지 걸쳐 있었다. 비미짐으로 치료받은 환자들은 6분 보행 검사에서 위약으로 치료받은 환자들보다 더 큰 개선 효과를 보여주었다. 평균적으로 이 시험에서 비미짐 치료를 받은 환자들은 위약을 받은 환자들에 비해 6분 동안 22.5m를 더 걸었다.
임상시험 중에 비미짐으로 치료 받은 환자에서 나타난 가장 흔한 부작용은 발열과 구토, 두통, 오심, 복통, 오한, 피로였다. 비미짐의 안전성과 유효성은 5세 미만의 소아에서는 입증되지 않았다.
비미짐은 박스형 경고문을 부착해야 하는데, 여기에는 아나필락시스의 위험이 포함돼 있다. 임상시험 중에 비미짐 주입을 받는 중에 일부 환자에서 치명적인 아나필락시스 반응이 발생했다.
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