미국 FDA는 지난 25일 선천성 혹은 후천성 전신성 지방이영양증을 가진 환자들에서 식이요법에 추가하여 렙틴 결핍증의 합병증을 치료하는 대체요법제로 마이알렙트(Myalept)를 승인했다. 이 제품은 주사제로 성분명이 메트렐렙틴(metreleptin)이다.
전신성 지방이영양증은 지방조직의 결핍으로 생기는 질환이다. 선천성 전신성 지방이영양증을 가진 환자들은 지방조직이 전혀 없거나 거의 없는 상태로 태어난다. 후천성 전신성 지방이영양증 환자들은 대개 시간이 지나면서 지방조직이 소실된다.
호르몬 렙틴이 지방조직에 의해서 생성되기 때문에 전신성 지방이영양증을 가진 환자들은 렙틴 수치가 극히 낮다. 렙틴은 식품 섭취와 인슐린 같은 다른 호르몬을 조절하는 역할을 한다.
전신성 지방이영양증을 가진 환자들은 종종 어린 나이에 심각한 인슐린 저항성이 나타나서 당뇨병이 생길 수 있는데, 이렇게 되면 고중성지방혈증이 발생하여 췌장염으로 이어질 수 있다.
FDA 관계자는 “마이알렙트는 선천성 혹은 후천성 전신성 지방이영양증과 관련된 합병증을 치료하는 약물로 처음 승인 받은 제품으로서, 이런 희귀질환을 가진 환자들에게 필요한 치료 옵션을 제공하고 있다”고 말했다.
마이알렙틴의 안전성과 유효성은 재조합 DNA 기술로 만들어진 렙틴의 유사체로서, 전신성 지방이영양증을 가진 환자 48명을 대상으로 한 연구에서 평가됐다. 이 환자들은 당뇨병이나 고중성지방혈증, 공복시 인슐린 수치 상승 등을 가지고 있었다. 이 시험은 HbA1c와 공복시 혈당 및 중성지방의 감소를 보여주었다.
그러나 이런 환자들에서 렙틴이나 마이알렙틴에 대한 중화 활성을 가진 항약물 항체가 생겨서 중증 감염이나 치료 효과의 소실이 발생할 수 있다. 마이알렙틴 치료와 관계없이 후천성 전신성 지방이영양증을 가진 환자들에서 T-세포 림프종이 보고됐다. 따라서 의사들은 이런 환자들에서 마이알렙틴 치료의 이점과 위험을 신중하게 고려해야 한다.
마이알렙틴은 비만을 가진 환자들에서는 금기이다. 또한 HIV 관련 지방이영양증이나 대사질환을 가진 환자들에서는 사용 승인을 받지 않았다.
임상시험에서 마이알렙틴 치료를 받은 환자에서 관찰된 가장 흔한 부작용은 저혈당, 두통, 체중감소, 복통 등이었다.
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