미국 FDA는 혈우병B를 가진 소아와 성인에서 사용할 수 있도록 장기 작용성 재조합 혈액응고 제9인자(coagulation factor IX) 제품을 최초로 허가했다. 바이오젠 아이덱社가 시판하는 이 제품의 상품명은 알프롤릭스(Alprolix)이다.
알프롤릭스는 출혈 에피소드를 억제하고 예방하며, 수술 과정에 출혈을 관리하고, 출혈 에피소드의 빈도를 예방하거나 줄이는 데 도움을 준다고 FDA는 밝혔다.
이 제품은 출혈 빈도를 예방하거나 줄이는 데 사용될 경우, 주사 횟수를 감소시킬 수 있는 최초의 혈우병B 치료제이다. 회사 측에 따르면 이 제품은 적어도 1주 전에 예방적 주사를 시작해도 출혈 에피소드를 줄이는 것으로 입증됐다.
알프롤릭스는 IgG 서브클래스의 Fc 부분에 9인자를 융합시킨 것인데, 이러한 융합이 순환에서 시간을 지연시키는 것으로 알려져 있다.
FDA의 관계자는 “이 제품의 승인은 혈우병B를 가진 환자에서 출혈의 치료 및 예방에 대한 또 다른 치료 옵션을 제공하고 있다”며 의미를 부여했다.
알프롤릭스의 안전성과 유효성은 중증 혈우병B를 가진 환자 123명을 대상으로 한 다기관 임상시험에서 입증됐다. 이 환자들은 최고 1년 6개월 동안 추적조사를 받았다.
FDA는 “이 연구는 출혈 에피소드의 예방 및 치료에서, 그리고 수술을 받고 있는 환자들의 수술 주변기 관리 중에서 알프롤릭스의 유효성을 보여주였다. 이 시험에서 안전성 우려는 확인되지 않았다”고 했다.
바이오젠社에 따르면 임상시험에서 흔히 관찰된 부작용은 두통과 구강감각이상이었다.
혈우병B는 9인자 유전자의 결함에 의해서 야기되는 희귀한 혈액응고장애이다. 미국에는 이러한 장애를 가진 환자가 약 3,300명으로 파악되고 있는데, 주로 남성이다. 혈우병B를 가진 환자들은 주로 관절 부위에 잠재적으로 심각한 출혈 에피소드가 반복되는데, 출혈에 의해서 관절이 파괴될 수 있다.
알프롤릭스는 미국 FDA에 의해서 혈우병B에 대한 희귀의약품 지정을 받았다.
이 약물은 3월 23일 캐나다에서 허가 받았다. 회사 측은 5월 초에 미국에서 알프롤릭스를 시판할 예정이라고 밝혔다.
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