암젠社가 새로운 백혈병 치료제로 개발을 진행 중인 블리나투모맙(blinatumomab)이 FDA에 의해 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받았다.
1일 암젠사의 자료에 따르면 FDA는 블리나투모맙을 투여받은 필라델피아 염색체 음성 재발성 및 불응성 B-전구체 급성 림프구성 백혈병 성인환자 189명을 대상으로 진행되었던 임상 2상 시험결과를 근거로 ‘획기적 치료제’ 지정을 결정했다고 밝혔다.
이 시험으로부터 도출된 결론은 지난 5월 30일부터 6월 3일까지 미국 일리노이州 시카고에서 열렸던 미국 임상종양학회(ASCO) 제 50차 연례 학술회의와 지난달 12~15일 이탈리아 밀라노에서 개최된 유럽 혈액학회(EHA) 제 19차 학술회의 석상에서 공개된 바 있다.
블리나투모맙은 성인 필라델피아 염색체 음성(Ph-) 재발성 및 불응성 B-전구체 급성 림프구성 백혈병 치료제로 개발이 진행 중인 이중특이성 T세포 관여항체(BiTE) 약물의 일종이다.
암젠社의 션 E. 하퍼 R&D 담당부회장은 “재발성 또는 불응성 급성 림프구성 백혈병 성인환자들을 대상으로 블리나투모맙의 효과를 평가하기 위해 진행되었던 임상 2상 시험으로부터 도출된 결과가 상당히 고무적이었다.”며 금년 내 허가신청서가 제출될 수 있도록 할 것이라고 밝혔다.
FDA는 중증 또는 치명적인 질환들을 겨냥한 신약의 개발 및 허가 검토절차를 신속하게 진행하기 위해 ‘획기적 치료제’ 지정제도를 채택하고 있다.
‘획기적 치료제’로 지정받을 수 있으려면 해당 신약후보물질이 기존에 발매 중인 치료제와 비교했을 때 최소한 한가지 이상의 측면에서 임상적으로 괄목할 만한 효능개선을 발휘할 수 있을 것임이 예비임상 자료를 통해 입증되어야 한다.
급성 림프구성 백혈병은 전 세계 백혈병 환자 수의 12% 이상을 점유하는 것으로 알려져 있으며, 지난해 미국에서만 6,000여명, EU 각국에서 7,000명 이상이 급성 림프구성 백혈병을 진단받은 것으로 추정되고 있다.
재발성 또는 불응성 급성 림프구성 백혈병을 진단받은 환자들의 평균생존기간이 3~5개월에 불과할 정도로 증상이 신속하게 진행되는 특징을 나타낸다는 것이 특징이다.
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