유전성 혈관부종(HAE)은 인구 10,000~50,000명당 1명 꼴로 나타나는 유전질환의 일종이다.
미국 샐릭스 파마슈티컬스社(Salix)와 네덜란드 제약기업 파르밍 그룹 NV社(Pharming)가 개발한 ‘루코네스트’(Ruconest; C1 에스테라제 저해제 [재조합]) 50IU/kg는 성인 및 청소년 유전성 혈관부종 환자들에게서 나타나는 급성 혈관부종 발작 치료제로 승인됐다.
‘루코네스트’는 의료전문인으로부터 교육을 받은 후 환자 자신이 스스로 투여할 수 있는 재조합 C1 에스테라제 저해제의 일종이다.
‘루코네스트’의 임상 3상 시험을 주도했던 캘리포니아대학 샌디에이고캠퍼스(UCSD) 혈관부종센터의 마크 리들 박사는 “임상시험에서 ‘루코네스트’가 급성 유전성 혈관부종 발작을 치료하는 데 안전하고 효과적인 대안이 될 수 있을 것”이라고 강조했다.
파르밍 그룹 NV社의 시먼 더 프리스 회장은 “C1 저해제 결핍에 대응하는 최초의 재조합 대체요법제인 ‘루코네스트’가 미국 내 환자들에게 각광받을 수 있을 것”이라고 밝혔다.
샐릭스 파마슈티컬스社의 카롤린 J. 로건 회장은 “‘루코네스트’가 유전성 혈관부종의 급성발작으로 인해 고통 받고 있는 환자들에게 절실히 필요한 약물이 될 것”이라며 “유전성 혈관부종의 예측 불가성으로 인해 환자들은 언제 또 다시 증상이 갑작스럽게 나타날 것인지 알 수 없었고, 이것이 바로 환자 자신이 스스로 투여할 수 있는 치료제의 존재가 중요하게 받아들여져 왔던 이유”라고 신약개발의 의미를 부여했다.
한편 FDA는 총 170회에 걸쳐 증상발작을 경험한 44명의 유전성 혈관부종 환자들을 대상으로 진행되었던 5건의 임상시험 결과를 근거로 이번에 ‘루코네스트’의 발매를 승인했다.
시혐에서 ‘루코네스트’를 투여한 그룹은 증상완화가 시작되기까지 소요된 시간이 평균 90분으로 나타나 플라시보 투여群의 평균 152분과는 확연한 차이를 보였다.
‘루코네스트’는 파르밍 그룹 NV社가 제조해 공급하게 되며, 샐릭스 파마슈티컬스社는 지난해 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 전문제약기업 산타루스社(Santarus)를 인수하면서 ‘루코네스트’의 북미시장 독점 마케팅 권한을 확보한 바 있다.
이에 따라 샐릭스 파마슈티컬스社는 올해 하반기 중으로 ‘루코네스트’가 발매될 수 있도록 한다는 방침이다.
유전성 혈관부종은 혈중 C1 저해제 단백질의 결핍으로 인해 발생하는 증상으로 알려져 있는 희귀한 유전성 질환의 일종인 데다 일부 환자들의 경우 증상이 알러지 반응과 흡사해 적기에 진단이 이루어지지 못하는 경우가 많아 환자들의 고통이 심했다.
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