베링거 인겔하임社의 새로운 특발성 폐 섬유증(IPF) 치료제로 현재 심사절차가 진행 중인 닌테다닙(nintedanib)가 FDA로부터 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정됐다.
지난 2011년 6월 FDA로부터 ‘희귀질환 치료제’로 지정받았던 닌테다닙은 2013년 6월 ‘패스트 트랙’(Fast Track) 프로그램 적용대상, 그리고 지난달 말에는 ‘신속심사’(Priority Review) 대상에 포함된바 있다.
‘패스트 트랙’은 중증질환 치료를 목적으로 신약 개발을 촉진하기 위해 도입된 제도이다.
이와 관련 베링거 인겔하임社의 자빈 루이크 의학-법무 담당부회장은 “개발 및 심사절차가 신속하게 진행되는 데 도움을 줄 수 있을 것으로 기대되는 만큼 FDA가 닌테다닙을 ‘획기적 치료제’로 지정한 것에 대해 강한 자부심을 느낀다.”면서 “닌테다닙이 치명적인 중증 폐 질환 환자들을 위한 신약으로 심사를 받는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라고 밝혔다.
지금까지 특발성 폐 섬유증 치료제로 FDA의 허가를 취득한 약물이 전무한 실정이다.
FDA의 ‘획기적 치료제’는 지난 2012년에 의해 도입된 제도로 중증 또는 치명적인 증상들을 겨냥해 개발된 약물들에 대한 개발 및 심사절차를 신속하게 진행토록 하는 데 취지를 두고 있다.
‘획기적 치료제’로 지정받기 위해서는 해당약물이 임상적으로 중요한 한 가지 이상의 기준을 근거로 할 때 기존의 치료제들에 비해 상당한 수준의(substantial) 증상개선 비교우위 효과를 입증한 예비적 임상증거 자료가 확보되어야 한다.
특발성 폐 섬유증은 폐에 영구적인 반흔을 남겨 호흡곤란을 유발하고 폐로부터 체내로 공급되는 산소량을 감소시키는 등 중증의 치명적인 폐 질환 가운데 하나로 미국 내 전체 환자 수는 13만2,000여명에 달할 것으로 추정되고 있다.
한편 닌테다닙의 효능 및 안전성을 평가한 2건의 임상 3상 시험결과가 지난 5월 16~21일 캘리포니아州 샌디에이고에서 열렸던 미국 흉부학회(ATS) 국제 학술회의에서 발표된 데 이어 의학저널 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디신’ 같은 달 29일자에 게재된 바 있다.
저분자량 티로신 인산화효소 저해제(TKI)의 일종인 닌테다닙은 폐 섬유증이 발생하는 데 관여한다는 사실이 입증되어 왔던 혈관내피세포 성장인자(VEGFR), 섬유모세포 성장인자 수용체(FGFR) 및 혈소판 유도 성장인자 수용체(PDGFR) 등의 성장인자들을 타깃으로 작용하는 약물이다.
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