미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약청(EMA)에서 모두 승인을 받은 유일한 효소대체요법인 파브라자임은 파브리병의 원인이 되는 GL-3을 제거함으로써 병의 진행을 늦추고 합병증 징후와 증상을 방지시킨다.
실제 조기에 파브라자임 치료를 할 경우 뇌졸중, 심부전 및 신부전과 같은 주요 합병증 위험을 위약군에 비해 61%까지 줄여주며, 비교적 가벼운 신장 손상 환자의 경우 81%까지 감소시키는 것으로 나타났다. 특히 파브라자임 치료 2년 후 SF-36 삶의 질 지수를 측정해본 결과, 남성 및 여성 환자 모두에서 통증이 경감되고, 땀 분비 기능이 증가하는 등 삶의 질이 크게 개선되었다.
독일 에를랑겐 뉘른베르크대학 신경과 막스 힐츠 교수는 “파브리병의 초기 증세 중 하나인 말초신경병증 징후를 성장통과 같은 단순한 통증으로 여길 것이 아니라, 증상이 지속된다면 병원을 찾아 검진을 받는 것을 권장한다. 파브리병은 질환이 진행될수록 심각한 합병증을 동반하므로 조기 진단을 통해 치료 받는 것이 가장 중요하며, 특히 가족력이 있는 경우 조기부터 적극적으로 진단 받고 치료해야 한다”며, “파브라자임과 같이 장기간 경험을 입증한 치료제로 권장량의 치료를 받는다면, 파브리병의 진행 속도를 지연시킬 수 있으며, 파브리병 환자의 주요 사망의 원인으로 꼽히는 합병증 위험 또한 크게 감소시키므로 질환 예후 개선의 기회를 놓치지 않아야 할 것이다”라고 조언했다.
젠자임 메디컬팀을 총괄하는 최종태 전무는, “파브라자임은 선두적 파브리병 치료제로, 다양한 장기 연구를 통해 파브리병 환자의 합병증 위험성을 감소시키는 효능을 입증했으며, 그간 축적된 경험은 파브라자임이 독보적으로 보유하고 있는 임상적 이점이 될 것으로 기대하고 있다”며, “앞으로도 젠자임은 희귀질환 치료제 시장의 리더로써, 혁신적인 우수한 치료제를 통해 희귀질환 환자들이 더 나은 삶을 영위할 수 있도록 지속적으로 기여할 것이다”고 말했다.
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