프라나 바이오테크노로지社가 개발중인 약물인 PBT2가 헌팅턴병을 가진 환자들에서 안전할뿐더러 내약성이 우수하다는 임상시험 결과가 나왔다.
미국 로체스터대학교 메디컬센터의 레이 도르세이 박사는 “더욱이 매일 250mg씩 투여한 이 약물은 현재 어떠한 치료제도 존재하지 않는 헌팅턴병의 주요 증상들을 치료하는 데 잠재적으로 유효성이 있다는 징후를 보여주었다”고 밝혔다.
도르세이 박사팀은 26주 동안 19개 센터에서 109명의 환자들을 무작위로 나누어 PBT2 250mg 그룹, PBT2 100mg 그룹, 혹은 위약 그룹에 각각 배치했다.
이 시험 결과는 The Lancet Neurology 온라인판 11월 14일자에 게재됐다.
그 결과에 따르면 250mg으로 치료받은 그룹에 속한 5명의 환자에서 6건의 심각한 부작용이 나타났고 100mg 그룹에서는 그런 환자가 2명이었으며 위약 그룹에서는 1명이었다. 그 중 헌팅턴병이 악화된 1명만이 그 약물과 관련된 것으로 간주됐다.
최소한 1건의 이상의 부작용이 250mg 그룹의 환자 89%에서 나타났으며, 100mg 그룹에서는 79%, 위약 그룹에서는 80%에서 최소 1건 이상의 부작용이 나타났다.
시험 개시 당시부터 26주째까지 위약에 비해 활성 치료 그룹에서 다섯 가지 검사의 composite Z score는 변화가 없었다. 그러나 250mg 그룹의 경우 Trail Making Test Part B score에서는 개선 효과가 나타났다. 100mg 그룹에서는 그런 효과가 관찰되지 않았다.
하지만 연구팀은 “보다 큰 규모의 연구에서 운동기능에 대한 잠재적인 이점이 확인될 필요가 있다”고 결론졌다.
로르세이 박사팀은 프라나 바이오테크놀로지社가 헌팅턴병 환자를 대상으로 PBT2에 대한 제3상 시험을 추진할 계획이라고 덧붙였다. 프라나 바이오테크노로지社가 개발중인 약물인 PBT2가 헌팅턴병을 가진 환자들에서 안전할뿐더러 내약성이 우수하다는 임상시험 결과가 나왔다.
미국 로체스터대학교 메디컬센터의 레이 도르세이 박사는 “더욱이 매일 250mg씩 투여한 이 약물은 현재 어떠한 치료제도 존재하지 않는 헌팅턴병의 주요 증상들을 치료하는 데 잠재적으로 유효성이 있다는 징후를 보여주었다”고 밝혔다.
도르세이 박사팀은 26주 동안 19개 센터에서 109명의 환자들을 무작위로 나누어 PBT2 250mg 그룹, PBT2 100mg 그룹, 혹은 위약 그룹에 각각 배치했다.
이 시험 결과는 The Lancet Neurology 온라인판 11월 14일자에 게재됐다.
그 결과에 따르면 250mg으로 치료받은 그룹에 속한 5명의 환자에서 6건의 심각한 부작용이 나타났고 100mg 그룹에서는 그런 환자가 2명이었으며 위약 그룹에서는 1명이었다. 그 중 헌팅턴병이 악화된 1명만이 그 약물과 관련된 것으로 간주됐다.
최소한 1건의 이상의 부작용이 250mg 그룹의 환자 89%에서 나타났으며, 100mg 그룹에서는 79%, 위약 그룹에서는 80%에서 최소 1건 이상의 부작용이 나타났다.
시험 개시 당시부터 26주째까지 위약에 비해 활성 치료 그룹에서 다섯 가지 검사의 composite Z score는 변화가 없었다. 그러나 250mg 그룹의 경우 Trail Making Test Part B score에서는 개선 효과가 나타났다. 100mg 그룹에서는 그런 효과가 관찰되지 않았다.
하지만 연구팀은 “보다 큰 규모의 연구에서 운동기능에 대한 잠재적인 이점이 확인될 필요가 있다”고 결론졌다.
로르세이 박사팀은 프라나 바이오테크놀로지社가 헌팅턴병 환자를 대상으로 PBT2에 대한 제3상 시험을 추진할 계획이라고 덧붙였다.
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