미국 FDA는 만성 형태의 골수질환인 ‘진성 적혈구증가증’을 가진 환자를 치료하는 약물로 자카피(Jakafi, 성분명 ruxolitinib)를 지난 4일 승인했다. 자카피는 진성 적혈구증가증에 대해서 FDA의 승인을 받은 최초의 약물이다.
진성 적혈구증가증은 골수에서 너무 많은 적혈구가 만들어질 때 발생한다. 또한 환자들은 백혈구 및 혈소판의 증가를 경험할 수도 있다. 혈액세포의 과잉은 비장의 종대, 출혈 문제, 혈액응고(정맥염) 등을 유발할 수 있다. 환자들을 뇌졸중이나 심장발작의 위험 상태에 노출시킬 수 있다.
자카피는 혈액에서 적혈구와 혈소판의 수치를 줄이기 위해서 흔히 처방되는 약물인 하이드록시유레아에 충분히 반응하지 않거나 그 약물에 대한 내약성이 없는 진성 적혈구증가증 환자를 치료하는 데 사용된다.
자카피는 혈액 및 면역 기능을 조절하는 데 관여하는 Janus Associated Kinase(JAK) 1 및 2로 불리는 효소를 억제함으로써 작용한다. 진성 적혈구증가증을 치료하는 약물의 승인은 비장 종대의 발생과 정맥절개술의 필요성을 줄이는 데 도움이 될 것으로 기대되고 있다.
FDA 관계자는 “진성 적혈구증가증에 대한 자카피의 승인은 질환의 기전에 대한 우리의 지식이 증가하는 데 따른 약물 개발의 중요성을 강조하고 있다”면서 “자카피를 평가한 시험은 비장 크기 및 정맥절개술 필요성을 임상적으로 의미 있게 감소시켜 질환을 억제했음을 입증했다”고 밝혔다.
진성 적혈구증가증 치료에 대한 자카피의 안전성 및 유효성은 222명의 환자들 대상으로 한 임상 연구에서 평가됐는데, 이 환자들은 24주 이상 그 질환을 가지고 있었고 하이드록시유레아에 대한 반응이 불충분하거나 내약성이 없었으며 정맥절개술을 받았고 비장 종대를 나타내고 있었다.
임상시험 대상자들은 무작위로 나뉘어 자카피 혹은 가장 널리 사용되는 약물로 치료를 받았다. 무작위 배치는 대상자의 개별적인 상태에 따라 연구자가 판단했다.
이 연구는 8주째부터 시작해서 32주째까지 정맥절제술의 필요성 감소를 측정하도록 하는 한편, 32주 째 비장 크기의 35% 이상 감소를 측정하도록 설계됐다. 그 결과 자카피로 치료받은 환자의 21%가 정맥절제술의 필요성 감소 및 비장 크기의 감소를 경험했는데, 다른 약물로 치료받은 환자에서는 그 비율이 1%에 불과했다.
진성 적혈구증가증 환자에서 자카피 치료와 관련된 가장 흔한 부작용은 빈혈과 혈소판감소증이었다. 혈액과 관련이 없는 가장 흔한 부작용은 현기증, 변비, 대상포진 등이었다.
FDA는 2011년 중등도 및 고위험의 골수섬유증을 가진 환자를 치료하는 약물로 자카피를 승인한 바 있다. 골수섬유증은 또 다른 골수장애이다.
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