노바티스의 골수섬유증 치료제 ‘자카비(성분명: 룩소리티닙)’가 역대 최대 규모의 임상인 JUMP(JAK Inhibitor ruxolitinib in Myelofibrosis Patients) 연구 결과에서 그 우수한 치료 효과와 안전성이 다시 한 번 입증됐다.
JUMP 연구는 1,144명의 환자를 대상으로 자카비 치료 효과와 안전성 재검증을 위해 진행된 후기 3상 임상연구이다. 연구분석 결과, 자카비 치료를 받은69%의 골수섬유증 환자에서 50% 이상의 비장비대 감소 효과가 나타났으며, 골수섬유증 환자의 중요한 치료 목표인 임상적으로 유의미한 증상점수 개선을 확인할 수 있었다. 또한, 24주차 1차 평가지표와 2차 평가지표에서 각각 자카비의 안전성과 효능이 입증되었다. 본 연구결과는 최근 미국 샌프란시스코에서 열린 제 56차 미국 혈액종양학회(American Society of Hematology, ASH) 연례 회의에서 발표된 바 있다.
이번 연구를 주도한 독일 라이프치히대학 부속병원의 혈액종양학과 캐서린 하이파 알 알리(Haifa Kathrin Al-Ali, MD) 교수는 “희귀혈액암 골수섬유증은 환자들이 전신 합병증과 삶의 질 저하를 경험하는 심각한 질환임에도 불구하고 그 동안 치료옵션이 제한적이었다”며, “1,000명 이상의 환자가 참여한 대규모 임상연구에서 자카비가 골수섬유증의 중요한 치료옵션으로서 그 효과와 안전성을 재확인한 것”이라고 설명했다.
이 외에도 자카비 등록임상인 COMFORT-Ⅰ, COMFORT-Ⅱ 연구에서 자카비로 치료받은 환자들의 헤모글로빈 수치 변화에 따른 예후를 평가한 결과도 새롭게 발표됐다.
연구결과, 자카비 치료군의 82%에서 12주차에 헤모글로빈 수치가 치료시작저시점 대비 약 3g/dL 감소하였으나, 이후 대조군(COMFORT-Ⅰ의 위약군 및 COMFORT-Ⅱ 의 기존지지요법 치료군)의 평균 헤모글로빈 수치와 유사한 수준으로 회복 된 것으로 확인됐다.
또한, 대조군에서는 환자의 헤모글로빈 수치 감소가 생존기간에 부정적인 예후로 작용하는 반면에, 자카비 치료군에서는 헤모글로빈 수치가 감소하더라도 치료와 연관된 장기적 생존기간에는 부정적 영향을 미치지 않는 것으로 나타났다.
이와 같은 연구결과는 자카비 치료 초반 일시적으로 헤모글로빈 수치가 감소하더라도 치료를 유지하는 것이 중요하다는 기존의 연구 결과를 재확인해주었다.
노바티스 항암제 개발 및 의학부 글로벌 책임자인 알렉산드로 리바(Alessandro Riva) 박사는 “2014 ASH에서 발표된 임상연구들은 골수섬유증 환자들을 위한 노바티스의 지속적인 연구노력의 결과로, 자카비가 골수섬유증의 표준치료제라는 입지를 뒷받침해주는 것”이라며, 아울러 “골수섬유증과 같은 희귀혈액암에 대한 심도 있는 연구결과들을 통해 환자들과 의료인들의 의료적 니즈를 더 잘 이해하는데 도움이 된다"고 덧붙였다.
한편, 골수섬유증을 포함한 골수증식성종양(MPN) 관련 의사(457명)와 환자(813명, 골수섬유증=207명, 진성적혈구증가증=380명, 본태성혈소판증가증=226명)가 참여한 대규모의 설문조사 결과도 이번 ASH에서 처음으로 발표되었다.
조사 결과, 골수섬유증 환자의 81%가 질환으로 인한 증상이 그들의 삶의 질을 떨어뜨리고 가장 심각하고 흔한 증상을 ‘피로’라고 응답했으며, 의사들 역시 피로와 복부 불편, 통증을 골수섬유증 환자들의 삶의 질을 떨어뜨리는 가장 큰 요인으로 지적했다.
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