미국 FDA는 다발성 골수종을 치료하는 약물로 파리닥(Farydak, 성분명 panobinostat)을 승인했다고 지난 23일 밝혔다.
다발성 골수종은 백혈구의 일종인 형질세포(plasma cells)에 발생하는 혈액암이다. 미국 국립암연구소(NCI)에 따르면 매년 미국에서 약 2만1,700명이 다발성 골수종으로 진단되고 1만710명이 그로 인해 사망하고 있다.
파리닥은 ‘histone deacetylases(HDACs)’라고 불리는 효소의 활성을 억제함으로써 작용한다. 이 과정은 다발성 골수종 환자에서 형질세포의 과도한 생성을 지연시킬 수 있다.
파리닥은 다발성 골수종을 치료하는 약물로 허가받은 최초의 HDAC억제제이다. 이 약물은 보르테조밉(bortezomib)과 면억억제제를 포함한 표준요법을 2회 이상 시행했던 환자들에게 사용된다. 파리닥은 보르테조밉 및 덱사메타손과 병합해서 사용해야 한다.
미국 FDA 관계자는 “파리닥은 다발성 골수종 치료제로 승인받은 이전의 약물들과 구별되는 새로운 작용 기전을 가지고 있어, 다발성 골수종 치료를 위한 매력적인 약물로 자리매김하게 될 것”이라며 “파리닥이 다발성 골수종의 진행을 억제하는 것으로 입증됐기 때문에 특히 이 약물은 중요하다”고 평가했다.
보르테조밉 및 덱사메타손과의 병합요법으로 사용된 파리닥의 안전성과 유효성은 다발성 골수종 환자 193명이 참여한 임상시험에서 입증됐다. 이 환자들은 보르테조밉과 면역억제제를 포함한 치료를 2회 이상 받은 적이 있었다. 이들은 무작위로 두 그룹으로 나뉘어 파리닥과 보르테조밉, 덱사메타손의 병합요법을 받거나 보르테조밉 및 덱사메타손 치료를 받았다.
연구 결과 파리닥 병합요법을 받은 환자들은 암의 진행이 없는 생존 기간이 10.6개월이었던 반면, 보르테조밉과 덱사메타손 치료를 받은 환자들에서는 그 기간이 5.8개월이었다. 또한 파리닥 치료를 받은 환자들의 59%에서 치료 후 암이 축소되거나 사라졌던 반면, 보르테조밉과 덱사메타손 치료를 받은 환자들에서는 그 비율이 41%에 불과했다.
파리닥은 심한 설사와 심각한 심장 부작용(부정맥과 심전도 변화)이 발생했다는 박스형 경고문을 부착하고 있다. 이러한 위험 때문에 파리닥은 그러한 사실을 알려주고 그 위험을 최소화하는 방법을 담은 ‘위험평가ㆍ완화전략(REMS)’과 함께 승인을 받았다.
파리닥의 가장 흔한 부작용은 설사, 피로, 오심, 사지 부종, 입맛 감소, 발열, 오심, 무력감 등이다. 검사실 소견에서 가장 흔한 이상 증상은 저인산혈증, 저칼륨혈증, 저나트륨혈증, 혈소판감소증, 백혈구감소증, 빈혈 등이었다. 의사들은 환자들에게 위장관 및 폐의 출혈과 간 손상에 대해 고지해야 한다.
파리닥은 미국 뉴저지 주 이스트 하노버에 위치한 노바티스社가 시판한다.
|
