미국 FDA는 최근 림프관평활근종증(LAM)을 치료하는 약물로 라파뮨(Rapamune, 성분명 sirolimus)을 승인했다고 밝혔다. LAM은 주로 가임 연령 여성들에서 나타나는 진행성 희귀폐질환이다.
LAM은 기도를 포함한 폐 조직과 혈관/림프관을 침범하는 평활근세포의 이상증식이 특징적으로 나타난다. 이러한 이상증식은 폐의 파괴로 이어져 기도를 폐쇄시키고 산소의 인체 전달을 제한하게 된다. 미국 국립의학도서관(NLM)에 따르면 100만 명의 여성 가운데 2-5명이 이 질환을 가지고 있는 것으로 알려져 있다.
정제와 액상제로 이용되는 라파뮨은 원래 신장이식을 받은 13세 이상 환자에서 이식거부반응을 예방하는 데 도움을 주는 면역억제제로 1999년에 허가를 받았다.
라파뮨을 제조하는 와이어스社는 이 약물이 기존 치료제에 비해 상당한 개선 효과를 제공할 수 있음을 보여주었기 때문에 ‘돌파구 요법 지정(breakthrough therapy designation)’을 받았다. 또한 라파뮨은 우선심사(priority review)를 받았고 희귀의약품 지정(orphan product designation)도 받았다.
LAM의 치료에서 라파뮨의 안전성과 유효성은 12개월 치료기간 동안 89명의 환자를 대상으로 라파뮨과 위약을 비교한 임상시험에서 입증됐다. 이후 12개월의 관찰기간이 이어졌다.
이 연구의 일차 엔드포인트는 두 그룹 사이에서 1초 동안 강제로 숨을 내쉬는 동안 환자가 얼마나 많은 공기를 내쉴 수 있는가(forced expiratory volume in one second, FEV1)에 대한 변화율의 차이를 보는 것이었다.
12개월 치료기간 동안 FEV1의 평균 감소에서 나타난 차이는 약 153mL이었다. 라파뮨을 끊은 이후 폐기능에서의 이같은 감소는 위약 그룹과 비슷한 비율로 재개됐다.
LAM 치료에서 라파뮨과 관련하여 나타난 가장 흔한 부작용은 입과 입술의 궤양, 설사, 복통, 오심, 인후통, 여드름, 흉통, 하지부종, 상기도감염, 두통, 현기증, 근육통, 콜레스테롤 상승 등이었다. 신장이식 환자에서는 과민성과 부종을 포함한 심각한 부작용이 관찰된 바 있다.
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