당뇨병 치료제 피오글리타존(pioglitazone)이 초기 단계에 있는 파킨슨병의 진행을 지연시키지 못하는 것 같다는 연구 결과가 나왔다.
미국 시카고에 있는 노스웨스턴대학교의 타냐 시무니 박사가 이끄는 연구팀(NINDS Exploratory Trials in Parkinson Disease investigators)은 “파킨슨병 환자를 대상으로 한 대규모 연구에서 피오글리타존에 대한 더 이상의 연구를 권고하지 않는다”고 결론졌다.
The Lancet Neurology 8월호에 게재된 FS-ZONE 연구는 무익한 연구였다. 연구팀은 이 연구를 “미리 규정된 역치에서 치료군과 위약군의 일차 결과 측정치를 비교함으로써 결정적인 유효성 연구에서 효과 가능성이 낮은 약물을 확인하고 제거하도록 설계된 제2상 임상시험”이라고 설명했다.
해당 연구에서 파킨슨병 초기에 속한 환자 210명이 무작위로 나뉘어 피오글리타존 1일 15mg, 1일 45mg, 위약 등 3개 그룹 중 하나에 배치됐다. 일차 결과는 연구 개시 당시와 치료 44주 사이에 Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS)로 측정된 총점의 변화였다.
일차 분석은 1일 45 mg의 피오글리타존이 UPDRS 점수에서 평균 –1.12의 차이를 보여주었으나, 이 정도의 차이는 무익한 것으로 간주됐다. 피오글리타존 1일 15 mg 용량은 UPDRS에서 –1.83의 차이를 보여주어, 일차 결과에서 무익하지는 않았다. 그러나 민감성 분석과 이차 결과 측정치는 이 용량 역시 무익함을 시사했다.
연구팀은 피오글리타존이 조직배양 및 동물 모델 연구에서 신경보호적 효과를 보였기 때문에 연구에 선택됐다고 설명했다. 이들은 “불행하게도 이 연구는 동물 모델이 사람에서 유효성을 예측할 수 없는 또 다른 것”이라고 밝히고 “독소 동물 모델은 파킨슨병 병인을 반영하지 못할 수 있다고 덧붙였다.
연구팀은 “이번 연구 결과가 실망스럽기는 하지만, 피오글리타존이 초기 파킨슨병을 대상으로 하는 향후 연구에서 바람직하지 않다는 결론을 확고하게 해주고 있다”고 결론졌다.
이들은 12개의 다른 신경보호 물질이 임상시험 전문가 위원회에 의해서 권고됐다고 전했다. 대부분이 제2상 연구에 들어갔고 4개는 제3상 연구를 마쳤으나, 모든 연구가 지금까지는 부정적이었다고 했다.
이런 실망스러운 결과를 감안할 때 연구팀은 “파킨슨병의 전운동 단계(premotor stage)에서 개입하지 않는다면 신경보호 효과가 가능하지 않을 수 있다”고 했다.
한편 The Lancet Neurology에 이 연구와 함께 실린 논평에서 이탈리아 로마에 위치한 Institute for Research and Medical Care의 파브리지오 스토키 박사는 경증 파킨슨병을 가진 환자들을 대상으로 한 UPDRS 연구의 민감성에 대해서 몇 가지 우려가 있다고 지적했다.
