미국 FDA는 지난달 27일 기존 치료 옵션으로 LDL 콜레스테롤을 조절할 수 없는 특정 환자들을 위해 주사제 레파타(Repatha, 성분명 evolocumab)를 승인했다.
레파타는 이형접합성 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH)이나 동형접합성 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH), 또는 추가적인 LDL코레스테롤의 저하를 요하는 임상적 죽상경화성 심혈관질환(심발작이나 뇌졸중)을 가진 성인 환자들에서 식이요법 및 최대한 견딜 수 있는 스타틴 치료에 추가하여 사용하도록 승인을 받았다. 레파타는 PCSK9억제제로 알려진 새로운 종류의 약물로는 두 번째로 승인을 취득했다.
가족성 고코레스테롤혈증은 선천성 장애로 높은 수치의 LDL콜레스테롤을 유발한다. 혈액 중에 LDL콜레스테롤의 수치가 높아지면 심혈관 혹은 심장병이 생길 수 있다. 심장병은 남녀 공히 미국인의 사망에서 첫 손에 손꼽는 원인이다.
미국 질병관리센터(CDC)에 따르면 매년 미국에서 약 61만 명이 심장병으로 사망하는데, 모든 사망자 4명 중 1명꼴로 발생하는 셈이다.
미국 FDA 관계자는 “레파타는 가족성 고콜레스테롤혈증을 가진 환자나 스타틴으로 LDL콜레스테롤을 충분히 낮출 수 없는 심혈관질환 환자들에게 새로운 종류의 약물로서 또 다른 치료 옵션을 제공하고 있다”고 의미를 부여했다.
이 관계자는 또 “심혈관질환은 미국인의 건강에 심각한 위협”이라면서 “FDA는 이 중대한 공공보건상의 문제를 대응하기 위해서 효가적이고 안전한 약물의 개발 및 승인을 가속화하고 있다”고 덧붙였다.
레파타는 PCSK9이라고 불리는 특수한 단백질을 표적으로 하는 항체제제이다. PCSK9는 혈액에서 LDL콜레스테롤을 제거하는 간의 수용체 수효를 감소시킨다. PCSK9이 작용하는 능력을 차단함으로써 보다 많은 수용체들이 혈액에서 LDL콜레스테롤을 제거하는 데 이용될 수 있으며, 결과적으로 LDL콜레스테롤 수치를 감소시키는 것이다.
레파타의 유효성과 안전성은 원발성 고지혈증을 가진 환자를 대상으로 한 52주 위약대조 시험 1개와 12주 위약대조 시험 8개에서 평가받았는데, 이 시험들 가운데에는 HeFH를 가진 환자들을 특이적으로 등록시킨 시험 2개와 HoFH를 가진 환자들을 등록시킨 시험 1개가 포함돼 있다.
12주 연구 중 하나에서 HeFH를 가진 환자 329명이 무작위로 나뉘어 레파타 혹은 위약을 받았다. 그 결과 위약에 비해 레파타를 투여한 환자들에서 LDL콜레스테롤이 평균 60퍼센트 가량 감소된 것으로 나타났다.
레파타의 가장 흔한 부작용으로는 비인두염과 상기도감염, 독감, 요통, 주사 부위 발적이나 통증 혹은 멍과 같은 알레르기반응 등이 있었다. 발진과 두드러기 같은 알레르기반응도 레파타를 사용했을 때 보고됐다. 환자들이 심각한 알레르기반응 증상들을 경험할 경우 레파타 사용을 중단하고 치료를 받아야 한다.
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