릴루졸(Riluzole)이 선천성 소뇌실조증의 효과적인 치료제일 수 있다는 무작위 대조 시험 결과가 나왔다.
이탈리아 로마 라 사피엔차 대학교의 지오반비 리스토리 박사는 “12개월간의 시험이 끝났을 때 릴루졸 그룹에서 반응이 약 10배 이상 더 흔하여 일상생활 기능 의존성과 삶의 질에 잠재적인 영향이 있었다”고 말했다.
리스토리 박사는 “릴루졸은 선천성 소뇌실조증에 대한 일차치료제로서 가능성이 높다”고 했다.
리스토리 박사팀은 The Lancet Neurology 온라인 판 8월 25일자에 발표한 논문에서 “대부분의 선천성 운동실조증에 대한 치료 옵션이 사실상 존재하지 않는다”고 밝혔다.
연구팀은 이전에 각기 다른 원인의 만성 소뇌실조증을 가진 환자들을 대상으로 한 8주 동안의 예비 연구에서 릴루졸의 효과를 조사한 바 있다. 연구의 근거는 운동실조증의 병태생리에서 릴루졸을 포함한 small-conductance potassium channel openers의 유익한 역할을 보여주는 실험적 증거에 기반하고 있었다.
이보다 장기적인 데이터를 위해서 연구팀은 이탈리아의 3개 센터에서 수행된 이전의 연구에 대해 12개월 동안 추적 관찰했다. 척수소뇌실조증을 가진 19명의 환자와 프리드리히운동실조증을 가진 9명의 환자가 하루에 두 번 릴루졸 경구제 50mg을 투여했다. 그리고 척수소뇌실조증을 가진 19명의 환자와 프리드리히운동실조증을 가진 8명의 환자는 위약을 받았다.
일차 엔드포인트는 Scale for the Assessment and Rating of Ataxia(SARA)에서 개선된 점수를 가진 환자의 비율이었다.
그 결과, 릴루졸을 투여한 그룹 28명 중 14명(50%)에서 개선된 점수가 관찰됐으며, 위약을 받은 그룹에서는 그런 점수가 27명 중 3명(11%)에서 나타났다.
심각한 부작용는 발생하지 않았다. 릴루졸 그룹에 속한 2명의 환자에서 간효소 수치가 상승했으며, 릴루졸 그룹의 환자 2명과 위약 그룹의 환자 2명에서는 산발적으로 경미한 부작용이 나타났다.
프랑스 파리에 있는 피티 살페트리에르 대학교병원의 알렉산드라 듀어 박사는 이 연구에 대한 논평에서 “이제 다음 단계는 소뇌실조증을 가진 어떤 그룹의 환자들이 릴루졸에 반응하여 치료에서 이득을 얻을 수 있는가를 정확히 평가하는 것”이라고 말했다.
사노피社가 시판하고 있는 릴루졸(상품명 Rilutek)은 현재 근위축성 측삭경화증의 진행을 지연시키는 약물로 허가받은 상태이다.
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