애브비는 미국 식품의약국(FDA)이 기존 치료 경험이 있는 염색체 17p 결손 환자 포함, 성인만성 림프구성 백혈병 환자 치료제로 베네토클락스의 신약허가신청(NDA)이 우선 심사 대상으로 지정되었다고 발표했다.
미국 식품의약국의 우선 심사 대상 지정시, 심사기간이 일반심사기간 10개월에서 6개월로 단축된다. 또한, 애브비는 유럽의약품청(EMA)이 염색체 17p 결손 또는 TP53 변이가 있는 만성 림프구성 백혈병 환자 치료제로 베네토클락스의 판매허가신청(MAA)을 승인했다고 밝혔다.
베네토클락스는 만성 림프구성 백혈병 치료를 위해 제넨테크 및 로슈와 공동으로 개발하고 있는 BCL-2 단백질 억제제이다. 베네토클락스는 만성 림프구성 백혈병이 발현된 세포를 포함한 일부 세포를 사멸시키는 것으로 여겨진다.
미국 식품의약국은 2015년 4월, 이전 치료 경험이 있는 염색체 17p 결손 유전 변이가 있는 만성 림프구성 백혈병 환자 치료에 대해 베네토클락스를 혁신치료제로 지정하고, 베네토클락스가 난치성 환자군에게 기존 치료법 대비 상당한 개선점을 제공할 수 있는 잠재력이 있다고 강조했다.
애브비의 연구개발 부사장 겸 기업연구개발 분야 최고 책임자 마이클 세베리노(Michael Severino) 박사는 “미국 식품의약국과 유럽 의약품청이 애브비 베네토클락스의 신약 허가 신청을 승인한 것은 애브비가 암 환자에게 새로운 치료법을 제공하는 종양학의 글로벌 리더로 발돋움하는 데 있어 큰 진전이다. 애브비는 언제나 환자를 최우선으로 생각하며, 일반적으로 나쁜 예후를 보이는 염색체 17p 결손 환자를 비롯하여 새로운 치료가 필요한 만성 림프구성 백혈병 환자에게 최초의BCL-2 억제제 베네토클락스를 제공하기 위한 노력에 박차를 가할 것이다.”라고 말했다.
신약허가신청과 판매허가신청은 염색체 17p 결손이나 유전자 변이로 인해 예후가 좋지 않은 재발성/불응성 만성 림프구성 백혈병 환자를 대상으로 한 베네토클락스 제2상, 오픈 라벨 임상 연구의 중요 데이터가 뒷받침한다.
2015년 8월 독립 심사 위원회 평가 결과, 애브비는 제2상 임상 연구에서 전체 반응률을 달성하는 1차 유효성 평가변수를 충족했다고 발표했다. 안전성 프로파일은 다른 베네토클락스 연구와 유사하며 예상치 못한 징후는 보고되지 않았다.
