미국 FDA는 조혈모세포이식(HSCT) 후 신장이나 폐의 이상과 함께 간의 정맥폐쇄질환(VOD)이 발생한 성인 및 소아를 치료하는 약물로 데피텔리오(Defitelio, 성분명 defibrotide sodium)를 최근 승인했다고 밝혔다.
FDA가 희귀하고 치명적인 중증 간정맥폐쇄질환을 치료하는 약물을 승인한 것은 이번이 처음이다.
HSCT는 특정 혈액암 또는 골수암을 치료하기 위해 일부 환자에서 시행되는 수술법이다. HSCT 수술 바로 전에 환자는 화학요법을 받게 된다. 화학요법과 HSCT를 받은 환자에서는 간정맥폐쇄질환이 발생할 수 있다.
간정맥폐쇄질환은 간의 정맥 일부가 차단되어 부종이 생기고 간으로 흐르는 혈류를 감소시키는 것으로 간 손상으로 이어질 수 있다. 가장 심각한 간정맥폐쇄질환의 경우 환자는 신장과 폐의 부전증도 일으킬 수 있다. 환자의 2% 미만에서만 HSCT 후 중증 간정맥폐쇄질환이 발생하지만, 중증 간정맥폐쇄질환이 생긴 환자의 80% 가량이 사망한다.
미국 FDA 관계자는 “델피텔리오의 승인은 화학요법과 HSCT를 받은 환자들에서 이처럼 희귀하면서도 몹시 치명적인 합병증을 치료할 필요성을 충족시켜줄 것”이라고 밝혔다.
델피텔리오의 유효성은 2개의 전향적 임상시험과 1개의 동정적 사용(expanded access) 연구를 포함한 3개 연구에서 치료받은 환자 528명에서 입증됐다.
이 3개 연구에 등록된 환자들은 HSCT 후 간이나 신장의 이상과 함께 간정맥폐쇄질환으로 진단됐다. 각 연구들은 HSCT 이후 100일째 생존해 있는 환자들의 비율(전체 생존율)을 평가했다.
3개 연구에서 데피텔리오로 치료받은 환자의 38-45%가 HSCT 이후 100일째 생존해 있었다. 발표된 보고서와 환자 수준별 데이터를 분석한 자료를 기반으로 했을 때, HSCT 이후 100일째 예상 생존율은 델피텔리오가 아닌 다른 치료법(지지요법 혹은 중재술)을 받은 중증 간정맥폐쇄질환 환자들의 경우 21-31%였다.
델피텔리오의 가장 흔한 부작용은 저혈압, 설사, 구토, 오심, 코피 등이었다. 텔피텔리오의 중증 부작용으로 확인된 것으로는 출혈과 알레르기 반응이 있었다. 이 약물은 출혈 합병증을 가졌거나, 인체의 혈전 형성 능력을 감소시키는 혈액희석제 또는 기타 약제를 투여하는 환자에서는 사용하지 말아야 한다.
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