미국 FDA는 만성 림프구성 백혈병(CLL) 환자를 치료하는 약물로 벤클렉스타(Venclexta, 성분명 venetoclax)를 지난 11일 승인했다고 밝혔다.
이 약물은 ‘17p 결실(deletion)’이라고 불리는 염색체 이상을 가지고 있으며, 이전에 한 번 이상 치료를 받아본 적 있는 환자들에게 사용해야 한다.
벤클렉스타는 B세포 림프종 2(BCL-2) 단백질을 표적으로 하는 약물로는 처음으로 FDA 승인을 받았다. 암세포 증식을 촉진하는 BCL-2 단백은 CLL을 가진 환자들에서 과도하게 발현돼 있다.
미국 국립암연구소(NCI)에 따르면 CLL은 성인에서 가장 흔한 백혈병의 하나로서, 매년 약 1만5,000례가 새로 진단되고 있다. CLL은 백혈병 세포의 일종인 비정상적인 림프구가 진행적으로 축적되는 것이 특징이다. 17p 결실을 가진 CLL 환자들은 암 증식을 억제하는 작용을 하는 염색체 부분이 빠져 있다. 이러한 염색체 이상은 치료받지 않은 CLL 환자의 약 10%에서, 그리고 재발성 CLL 환자의 약 20%에서 나타난다.
미국 FDA 관계자는 “이제 이러한 환자들은 종양세포이 지속적 생존에 관여하는 단백질을 억제하는 새로운 표적 치료제를 갖게 됐다”면서 “다른 치료법에 좋은 결과를 보여주지 못했던 특정 CLL 환자들에서 벤클렉스타는 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있다”고 말했다.
벤클렉스타의 유효성은 17p 결실을 가진 CLL 환자 106명을 대상으로 한 임상시험에서 검증됐다. 대상 환자들은 이전에 1회 이상 치료를 받은 적이 있었다. 환자들은 매일 벤클렉스타를 경구로 투여했는데, 처음에는 20mg을 투여했다가 5주 기간에 걸쳐 400mg으로 증량했다. 그 결과 대상자의 80%에서 암이 완전 혹은 부분 관해가 나타났다.
벤클렉스타는 FDA가 승인한 동반 진단기기인 Vysis CLL FISH 프로브 키트를 사용해서 17p 결실이 확실하게 검출된 경우에 한해서 매일 투여해야 한다.
벤클렉스타의 가장 흔한 부작용은 호중구감소증, 설사, 오심, 빈혈, 상기도감염, 혈소판감소증, 피로 등이다. 중증 합병증으로는 폐렴, 발열을 동반한 호중구감소증, 발열, 자가면역성 용혈성 빈혈, 빈혈, 종양용해증후군으로 불리는 대사이상 등이 포함된다. 벡클렉스타를 투여하는 환자들에게 약독화 생백신을 투여해서는 안 된다.
벤클렉스타는 미국 일리노이 주 노스 시카고에 위치한 애브비가 제조하며, 캘리포니아 주 사우스 샌프란시스코에 있는 애브비 및 제넨테크USA가 시판한다. Vysis CLL FISH 프로브 키트는 일리노이 주 데스 플레인즈에 있는 아보트 몰레큘러가 제조한다.
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