미국 FDA는 만성 림프구성 백혈병(CLL) 환자를 치료하는 약물로 벤클렉스타(Venclexta, 성분명 venetoclax)를 최근 승인했다.
이 약물로 치료받는 환자들은 ‘17p 결실(deletion)’로 불리는 염색체 이상을 가지고 있으며, 이전에 1회 이상 치료를 받은 적이 있어야 한다.
벤클렉스타는 베타-세포 림프종 2(BCL-2) 단백질을 표적으로 하는 약제로는 처음으로 FDA의 승인을 받게 됐다. BCL-2 단백은 암세포 증식을 자극하며 많은 CLL 환자에서 과도하게 발현돼 있다.
미국 국립암센터(NCI)에 따르면 CLL은 성인에서 가장 흔한 형태의 백혈병 중 하나로서, 매년 약 1만5,000례가 새롭게 진단된다. CLL은 백혈구의 일종인 비정상적인 림프구가 진행적으로 축적되는 것이 특징이다. 17p 결실을 가진 CLL 환자들은 암세포 증식을 억제하도록 작용하는 염색체의 일부가 결여돼 있다. 이러한 염색체 이상은 치료받지 않은 CLL 환자의 약 10%에서, 그리고 재발성 CLL을 가진 환자의 약 20%에서 발생하고 있다.
미국 FDA 관계자는 “이런 환자들은 이제 종양세포의 지속적 생존에 관여하는 단백질을 억제하는, 새로운 표적 치료제를 갖게 됐다”면서 “다른 치료법에서 좋은 결과를 얻지 못했던 특정 CLL 환자들에서 벤클렉스타는 새로운 옵션을 제공할 수 있을 것”이라고 밝혔다.
벤클렉스타의 유효성은 17p 결실을 가지고 있으며 이전에 1회 이상 치료를 받은 적 있는 CLL 환자 106명을 대상으로 한 임상시험에서 검증됐다. 시험 대상자들은 20mg을 시작으로 매일 경구로 벤클렉스타를 투여했으며, 이후 5주에 걸쳐서 용량을 400mg까지 증량했다. 그 결과 시험 대상자의 80%가 암의 완전관해 혹은 부분관해를 경험하게 됐다.
벤클렉스타는 FDA가 승인한 동반 진단기기인 Vysis CLL FISH 프로브 키트를 사용해서 17p 결실의 검출이 확증된 이후 사용해야 한다.
벤클렉스타의 가장 흔한 부작용은 호중구감소증, 설사, 오심, 빈혈, 상기도감염증, 혈소판감소증, 피로 등이었다. 심각한 합병증으로는 폐렴, 열을 동반한 호주구감소증, 발열, 자가면역성 용혈성 빈혈, 종양용해증후군으로 알려진 빈혈 및 대사 이상 등이 포함될 수 있다. 벤클렉스타를 투여하는 환자들에서 생약독화백신을 투여해서는 안 된다.
벤클렉스타는 미국 일리노이 주 노스시카고에 위치한 애브비社가 생산하고, 애브비와 함께 캘리포니아 주 사우스샌프란시스코에 있는 제넨테크USA社가 시판한다. Vysis CLL FISH 프로브 키트는 일리노이 주 데스플레인즈의 아보트 몰레큘러社가 제조한다.
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