박스앨타 코리아(사장: 김나경)는 지난 21일 롯데호텔에서 혈우병 B 치료제인 유전자재조합 혈액응고IX인자 ‘릭수비스’의 런칭 심포지엄을 개최했다고 밝혔다. 이번 심포지엄에서는 국내외 혈우병 전문의들이 참석한 가운데 혈우병 B 치료와 릭수비스의 임상 데이터에 대한 활발한 논의가 이루어졌다.
‘릭수비스’는 13년 만에 국내에 소개되는 유전자재조합 IX 인자 제제로, 성인 및 소아 혈우병 B 환자의 출혈 에피소드의 억제 및 예방 뿐만 아니라 국내에서는 유일하게 출혈 에피소드의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법에도 적응증을 가지고 있다.
릭수비스의 출시를 기념해 열린 이번 심포지엄에서는 을지의대 유철우 교수와 한국혈우재단 유기영 원장이 각각 ‘한국 혈우병 B의 개요’와 ‘혈우병 A와 혈우병B의 차이젼을 주제로 혈우병 B의 특징 및 한국에서의 치료 현황과 제한점, 개선 방안 등에 대해 발표했다. 이어 독일 비반테스병원 혈우병/ 지혈혈전 센터 디렉터인 로버트 크람로스 박사는 ‘릭수비스의 임상경험 소개’ 라는 주제로 릭수비스의 주요 임상결과 및 진료현장에서의 실제 임상경험을 공유했다. 발표세션이 끝난 후, 패널 토의 시간에는 실제 임상진료에서 경험한 까다로운 치료 사례들에 대해 의견을 나누는 시간을 가졌다.
로버트 크람로스 박사는 “혈우병 B는 혈우병 A와 비교할 때 질환의 증상, 위중도가 비슷하지만 환자 수가 적어 문제에 대한 인식도가 상대적으로 낮고 치료제 선택의 폭이 매우 좁았다.”며 “릭수비스는 안전하고 효과적인 제제로 혈우병 B 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공한다는 것 외에도 혈우병 B에 대한 관심을 높이고 환자들을 위한 교육과 예방요법을 확대하는 등 한국 혈우병 B 치료 환경에 긍정적인 영향을 미칠 것” 이라고 언급했다.
릭수비스의 임상시험 결과를 살펴보면, 이전 치료 경험이 있는 성인 혈우병 B환자에게 6개월간 일주일에 2번씩 릭수비스를 투여한 결과 투여군의 43%가 출혈을 경험하지 않은 것으로 나타났다. 릭수비스의 예방요법 투여군의 평균 연간 출혈률은 지혈 치료 환자군에 비해 79% 감소한 것으로 나타났고, 자연출혈에 대한 연간 출혈률의 중간값도 0.0으로 매우 우수한 결과를 보였다. 또한 12세 미만의 중증 또는 중등도 혈우병 B소아 환자군에게 6개월동안 일주일에 2번씩 릭수비스를 투여한 결과, 연간 출혈 빈도 중간값은 2.0 이었고 자연출혈과 관절 출혈은 각각 0.0으로 나타났다. 본 연구에서 투여군의 39%는 출혈을 경험하지 않았다. 또한 두 임상에서 모두 심한 알러지 반응(아나필락시스)이나 항체 생성 등의 이상반응을 비롯한 어떠한 치료 관련 중대한 이상 반응도 나타나지 않아 그 효과와 안전성을 입증하였다.
박스앨타 코리아 김나경 사장은 “릭수비스는 혈우병 B환자의 출혈 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법에 유일하게 적응증을 갖춘 치료제로, 향후 혈우병 B 치료 개선에 많은 기여를 할 것으로 기대한다”며 “박스앨타는 지속적인 연구 개발로 혁신적인 치료제를 통해 희귀난치성 질환을 가진 환자들이 보다 나은 치료 혜택을 누릴 수 있도록 최선을 다하고 있다. 혈우병B를 비롯한 한국 혈우병의 치료 환경 개선에도 앞장서겠다”고 밝혔다.
한편, 박스앨타는 2015년 7월 박스터 바이오사이언스에서 출범해 희귀난치질환에 특화된 바이오 제약사이다. 특히 환자중심의 철학을 바탕으로 제한적인 치료 옵션을 가진 환자들을 위한 치료제를 중심으로 탄탄한 파이프라인과 최첨단 기술 플랫폼을 가진 회사로, 혈우병 치료제를 비롯하여 면역질환과 종양분야에 40여개의 제품 파이프라인을 구축하고 있다. 올 6월에 출시를 앞두고 있는 릭수비스 뿐만 아니라 혈우병 A 치료제 애드베이트와 항체 혈우병 치료제인 훼이바를 공급하며 혈우병 환자들의 삶의 질 개선을 위해 노력하고 있다.
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