암젠코리아(대표: 노상경)는 급성림프모구성백혈병 치료제 ‘블린사이토(성분명 블리나투모맙)’가 보건복지부 개정 고시에 따라 10월 1일자로 건강보험급여가 적용된다고 밝혔다. 블린사이토는 필라델피아 염색체 음성인 재발 또는 불응성 전구 B세포 급성림프모구성백혈병 치료를 위한 관해유도요법 치료 시 최대 2주기까지 건강보험급여가 인정된다.
블린사이토는 면역세포인 T세포의 표면단백질과 암세포의 종양항원 단백질을 동시에 결합하도록 설계된 이중 특이적 T세포 관여항체(Bi-specific T-cell Engager, BiTE) 플랫폼을 활용한 기전으로, 전구 B세포 급성림프모구성백혈병 세포에서 발현되는 CD19 단백질과 T세포에서 발현되는 CD3 단백질을 동시에 연결한다. 즉, 블린사이토가 T세포와 백혈병세포를 연결함으로써 T세포로 하여금 백혈병 세포를 공격하도록 돕는다.
암젠코리아 의학부 염선영 전무는 “기존치료에 재발하거나 불응한 성인 급성림프모구성백혈병의 경우 사망률이 매우 높고 질병의 진행속도가 빠르다”며 “국내 환자들에게 블린사이토를 공급할 수 있게 되어 기쁘며, 앞으로도 암젠코리아는 혁신치료제의 공급을 통한 국내 환자들의 생명연장과 삶의 질 향상을 위해 최선을 다할 것”이라고 덧붙였다.
급성림프모구성백혈병(Acute Lymphoblastic Leukemia)은 림프구계 백혈구가 악성세포로 변하여 골수에서 증식하고 말초 혈액으로 퍼지며 여러 장기를 침범하는 질병으로, 빠른 속도로 진행하는 치명적인 백혈병이다. 그 중에서도 성인 필라델피아 염색체 음성 급성림프모구성백혈병의 경우 기존 치료에 불응하거나 재발할 경우 다음 치료 예후가 매우 좋지 않고 평균 기대여명이 3.3개월 밖에 되지 않는 심각한 질환이다. 국내 성인 급성림프모구성백혈병 환자는 약 210~230명으로 알려져 있다.
지난 20년 이상 동안 미 식품의약국(FDA)와 유럽연합 집행위원회(European Commission)의 승인을 받은 필라델피아 염색체 음성 전구 B세포 재발 또는 불응성 성인 급성림프모구성백혈병 환자 치료제는 부재했을 정도로 치료옵션이 매우 제한적인 분야였다. 블린사이토는 해당 질환에 대해 승인을 받은 세계 최초의 단일 치료제이다.
블린사이토는 국내 허가의 근거가 된 다기관, 단일군, 오픈라벨 2상 임상연구인 211 임상을 통해 치료 효과를 확인했다. 임상 연구에 참여한 재발 또는 불응성 필라델피아 염색체 음성 전구 B세포 성인 급성림프모구성백혈병 환자 189명 중 43%(81명)에서 연구의 1차 종료점인 치료 2주기 내에 완전 관해(CR, Complete Response) 또는 불완전한 혈액학적 복구를 동반한 완전관해 (CRh, Complete Remission with incomplete or partial Hematological recovery)를 달성했다.
또한, 블린사이토는 재발 또는 불응성 필라델피아 염색체 음성 전구 B세포 성인 급성림프모구성백혈병 환자 405명을 대상으로 블린사이토와 표준항암치료법을 비교한 오픈라벨, 무작위배정 3상 TOWER 임상연구를 통해 전체생존기간(OS, Overall Survival)의 유의미한 개선을 확인했다.
한편, 블린사이토는 2015년 11월 국내 식품의약품안전처로부터 필라델피아 염색체 음성인 재발 또는 불응성 전구 B세포 급성림프모구성백혈병 치료제로 허가 받았으며 미국 FDA로부터 혁신적 치료제(Breakthrough Therapy) 및 신속 심사 대상으로 지정되어 2014년 12월 승인 받았다.
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