애브비가 개발 중인 베네토클락스가 유럽의약품평가위원회로부터 난치성 만성 림프구성 백혈병 환자 치료에 승인 권고를 받았다.
애브비는 유럽의약품평가위원회 (CHMP)가 염색체17p 결손이나 TP53 변이가 있는 만성 림프구성 백혈병 성인 환자 중 B세포 수용체 경로 억제제에 적합하지 않거나 실패한 환자, 그리고 염색체 17p 결손 또는 TP53 변이가 없는 만성 림프구성 백혈병 성인 환자 중에서 화학-면역 요법과 B세포 수용체 경로 억제제에 모두 실패한 환자의 치료제로 베네토클락스를 승인 권고했다고 발표했다.
유럽집행위원회는 권고 의견을 검토하고 2016년 말에 최종 결정을 내릴 예정이다. 베네토클락스는 애브비와 로슈 그룹 계열사인 제넨테크가 공동 개발 중이다.
애브비의 연구개발 부사장 겸 기업연구개발 분야 최고 책임자 마이클 세베리노(Michael Severino) 박사는 “다른 치료에 실패하거나 염색체17p 결손이나 TP53 변이가 있는 만성 림프구성 백혈병 환자의 경우 일반적으로 치료 옵션이 부족하고 예후가 나쁘다. 이번 유럽의약품평가위원회의 승인 권고는 이런 환자를 위한 중요한 진전이라고 생각한다. 이번 혁신을 통해 아직 미충족 수요가 존재하는 암 치료제 개발에 대한 애브비의 약속이 한걸음 더 가까워졌다. 향후 유럽 규제 당국과 협력하여 적합한 만성 림프구성 백혈병 환자에게 베네토클락스를 제공하도록 노력할 것이다.”라고 말했다.
골수와 혈액에 발생하는 암인 만성 림프구성 백혈병은 일반적으로 진행이 느린 암이다. 염색체 17p변이(17번 염색체의 일부가 없는 유전적 변이)는 치료 경험이 없는 만성 림프구성 백혈병 환자의 3~10%를 차지하고 재발성/불응성 만성 림프구성 환자의 최대 30~50%를 차지한다. TP53 변이는 1차 치료 시 환자의 8~15%에서 나타나고 불응성 만성 림프구성 백혈병 환자의 최대 35~50%에서 발생한다. 17번 염색체 결손이나 TP53 변이가 있는 환자는 특히 예후가 좋지 못하고 기존의 표준 치료 요법으로는 기대 여명 중간값이 2~3년 미만이다.
유럽의약품평가위원회의 승인 권고는 유럽집행위원회의 조건부 시판 허가에 대한 과학적 권고이다. 일원화된 허가 절차에 따라 시판 허가 신청(MAA)을 심사 중이다.
유럽의약품청(EMA)의 조건부 시판 승인은, 공중 보건상 추가 데이터가 필요해서 발생하는 위험보다 즉시 환자에게 판매하는 장점이 더 이익이 된다고 판단할 경우 이루어진다. 조건부 시판 승인 시 베네토클락스는 유럽연합 28개국 및 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이에서 모두 유효하게 된다.
최근 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품위원회(COMP)는 다발성 골수종(골수 형질세포에 형성되는 암)과 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL, 림프종의 공격적 유형이자 가장 흔한 형태의 비호지킨 림프종(NHL))을 치료하는 데 베네토클락스를 희귀의약품으로 지정하라는 승인 권고를 받아들였다.
앞서 유럽의약품청은 만성 림프구성 백혈병과 급성 골수성 백혈병(성인에게 가장 흔히 발생하는 급성 백혈병) 치료제로 베네토클락스를 희귀의약품으로 지정했다.
유럽연합은 1만 명 중 5명 이하에게 발병하면서 충분한 치료제가 없는 치명적 질병의 치료, 예방 또는 진단을 목적으로 하는 약물에 한해서 희귀의약품으로 지정한다. 또한, 희귀의약품은 해당 질병을 앓는 환자에게 상당한 이점이 있어야 한다.
베네토클락스는 다양한 혈액암 환자 치료를 대상으로 임상시험에서 평가하고 있는경구 BCL-2 억제제이다. BCL-2 단백질은 림프구를 포함한 일부 세포의 사멸(세포예정사)을 저해하는데 일부 암 유형에서 과발현 될 수 있다. 하루 1회 복용하는 베네토클락스는 BCL-2 단백질의 기능을 선택적으로 억제한다.
베네토클락스는 애브비와 로슈 그룹 계열사인 제넨테크가 공동으로 개발 중이다. 미국에서는 공동으로 판매되고 있으며, 애브비가 미국 외 판매를 맡는다. 애브비와 제넨테크는 여러 초기단계 암 연구와 함께, 현재 진행 중인 재발성/불응성 만성림프구성백혈병 치료에 대한 제3상 임상 연구와 BCL-2 연구에 전념하고 있다.
2016년 4월에 미국 식품의약국(FDA)은 1회 이상 치료 경험이 있는 염색체 17p 결손이 있는 만성 림프구성 백혈병 환자를 대상으로 하는 미국 식품의약국 승인 검사 결과를 근거로 베네토클락스 정을 신속 승인했다. 미국 식품의약국(FDA)은 전체반응률의 결과를 바탕으로 신속 승인 절차에 따라 만성골수성백혈병의 치료제로 승인했고, 이후의 승인은 확증시험에서의 임상적 유용성 검증 및 설명에 따라 결정될 것이다.
베네토클락스는 여러 국가의 보건 당국에서 평가중에 있으며 현재 아르헨티나, 푸에르토리코, 캐나다에서 승인받았다. 애브비는 로슈 및 제넨테크와 함께 전 세계 규제 기관과 협력하여 필요한 환자에게 이 치료제를 제공하기 위해 노력 중이다.
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