애브비는 미국 식품의약국(FDA)이 벨리파립을 희귀의약품으로 지정했다고 발표했다. 벨리파립은 경구용 PARP (poly ADP-ribose polymerase)억제제로, 진행성 편평 비소세포 폐암(NSCLS) 치료에 있어 항암화학 요법인 카르보플라틴(carboplatin), 파클리탁셀(paclitaxel)이나 로 연구 중이다.
PARP는 세포의 DNA 손상을 복구하는 데 관여하는 체내에서 자연 생성되는 효소이다. 이러한 복구 작용은 건강한 세포의 무결성을 유지하는 데 유용하지만, 암세포의 DNA까지 복구해서 암세포의 생존에 도움을 준다. 연구자들은 PARP 억제제인 벨리파립을 항암화학 요법이나 방사선 등의 DNA를 손상시키는 치료법과 병용할 경우 암세포의 DNA 손상 복구 속도를 늦추어, 세포를 사멸시킬 수 있는 가능성을 연구하고 있다.
비소세포성 폐암은 미국에서 가장 흔히 나타나는 폐암 유형으로, 폐암 진단 사례의 약80~85%를 차지한다. 폐암 환자 생존률은 진단 시 암의 진행 단계나 범위에 따라 달라진다. . 편평상피 세포암은 비소세포폐암 사례의 약 25~30%를 차지한다. 폐의 중부 기도에서 흔히 발견되며 주로 흡연 경력이 있는 환자와 연관성이 있다.
애브비의 연구개발 부사장 겸 기업연구개발 분야 최고 책임자 마이클 세베리노(Michael Severino) 박사는 “폐암은 미국에서 암 관련 사망의 주요 원인이며, 말기에 진단을 받았을 경우 특히 치료가 어렵다. 벨리파립의 희귀의약품 지정은 진행성 편평 비소세포 폐암 환자의 치료가 절실하다는 것을 보여주는 것이다. 애브비는 고형 종양 분야에서 벨리파립을 지속적으로 연구하여, 암 환자 치료 발전에 기여하고자 전념하고 있다.”라고 말했다.
애브비는 현재 진행성 편평 비소세포 폐암 치료시 항암화학 요법이나 방사선 치료와의 병용치료제로 벨리파립의 유효성과 안전성에 대해 제 3상 임상연구까지 진행 중이다. 벨리파립은 비소세포 폐암 치료제로 아직 승인되지 않았다.
미국 식품의약국 희귀의약품 지정은 미국 내 20만 명 이하에 영향을 미치는 희귀 질환이나 장애의 안전하고 효과적인 치료, 진단 또는 예방을 목적으로 하거나, 또는 환자가 20만 명 이상이지만 치료제 개발 및 판매 비용을 회수할 수 없을 것으로 예상되는 치료제 및 생물학적 제제에 부여된다.
벨리파립은 경구용 PARP (poly ADP-ribose polymerase)억제제로 억제제로, 여러 가지 종양 유형에 대해 평가 중인 약물다. PARP는 체내에서 자연생성되는는 효소로, 세포 내 DNA 손상을 복구한다. 이러한 복구 작용은 건강한 세포의 무결성을 유지하는 데 유용하지만, 암세포의 DNA 복구까지 도와서 암세포를 생존시킬 수 있다.
애브비 연구진에 의해 탄생한 벨리파립은 항암화학 요법이나 방사선 치료와 같이 DNA에 손상을 일으키는 치료(항암화학요법이나 방서선 치료)와 병용하여 연구되고 있다. 현재 벨리파립은 진행성 편평/비편평 비소세포성 폐암과 난소암, 유방암의제 3상 연구를 비롯한 열 개 이상의 암 및 종양을 대상으로 연구되고 있다. 신약후보물질 벨리파립의 유효성 및 안정성은 미국 식품의약국이나 기타 보건 당국의 승인을 받지 않았다.
비소세포 폐암(NSCLS)은 미국에서 가장 일반적인 유형의 폐암으로, 폐암 진단 사례의 약 80-85%를 차지한다. 비소세포 폐암의 주요 아형은 선암, 편평상피 세포암, 대세포암(미분화)로 세 가지가 있다. 현재 전 세계 비소세포 폐암 환자의 약 25~30%가 편평상피 세포암 이다. 폐암 환자의 생존률은 진단 시 암 진행 단계 또는 범위에 따라 달라진다.
_032.jpg)
