애브비는 유럽집행위원회(EC)가 B세포 수용체 경로 억제제 치료에 부적합하거나 치료에 실패한, 염색체17p 결손 또는 TP53 변이가 있는 만성 림프구성 백혈병 환자, 또는 화학면역요법과 B세포 수용체 경로 억제제 치료에 모두 실패한 염색체 17p 결손 또는 TP53 변이가 없는 만성 림프구성 백혈병 성인 환자에 대해 베네토클락스 단독요법을 조건부 판매 승인했다고 밝혔다.
유럽집행위원회는 BCL-2 단백질의 기능을 선택적으로 억제하는, 업계 최초의 1일 1회 경구용 치료제로 베네토클락스를 승인한 바 있다. BCL-2는 만성 림프구성 백혈병 세포를 포함한 세포의 자연 사멸을 억제한다. 베네토클락스는 애브비와 로슈 그룹 자회사 제넨테크가 공동 개발 중이다. 미국 내 판매는 두 회사가 공동으로 맡고 있으며, 미국 외 판매는 애브비가 담당한다.
애브비 회장 겸 최고경영자 리차드 곤잘레스(Richard Gonzalez)는 “유럽의 베네토클락스 승인은 유럽 내 만성 림프구성 백혈병 환자를 위한 중요한 진보이다. 애브비는 BCL-2활성의 차단을 연구 중에 있으며, 유럽 최초 BCL-2 억제제로 승인 받은 베네토클락스는 아직 미충족 수요가 존재하는 암 치료제 개발에 대한 애브비의 약속 이행을 보여 주는 것이다.”라고 말했다.
골수와 혈액에 발병하는 암인 만성 림프구성 백혈병은 일반적으로 진행이 느린 암이다. 염색체 17p 결손(17번 염색체의 일부가 없는 유전자 변이)은 치료 경험이 없는 만성 림프구성 백혈병 환자의 3~10%를 차지하고, 재발성/불응성 만성 림프구성 백혈병 환자에서 최대 30~50%가 발생한다.
TP53 변이는 1차 치료 환자의 8~15%에서 발견되고, 불응성 만성 림프구성 백혈구 환자의 최대 30~50%에서 발견된다. 염색체 17p 결손 또는 TP53 변이 환자는 특히 예후가 좋지 않고 현재의 표준 치료 요법으로는 기대 수명 중간값이 2~3년 미만이다.
조건부 판매 승인은, 즉시 환자에게 치료제를 제공하는 것의 이익이, 데이터가 제한적이라는 위험보다 훨씬 크고, 종합적인 데이터가 향후 제공될 예정인 의학적 치료가 절실한 분야의 치료제에 부여된다.
독일 울름대학교 소속 베네토클락스 임상시험 프로그램 연구자인 스테판 스틸겐바우어(Stephan Stilgenbauer)는 “임상시험 프로그램 결과에 따르면, 베네토클락스는 치료 경험이 있는 염색체 17p 결손 만성 림프구성 백혈병 환자와 B세포 수용체 억제제 치료에 실패한 만성 림프구성 백혈병 환자 모두에서 상당한 전체 반응률을 보였다. 지난 몇 년간 유럽에서 만성 림프구성 백혈병 환자에게 의미 있는 치료제가 개발되었지만, 여전히 새로운 옵션이 필요하다.”라고 말했다.
애브비의 연구개발 부사장 겸 기업연구개발 분야 최고 책임자 마이클 세베리노(Micahel Severino) 박사는 “베네토클락스의 승인은 일반적으로 예후가 매우 나쁜, 염색체 17p 결손 또는 TP53 변이가 있는 만성 림프구성 백혈병 환자에게 혁신적인 치료 옵션이 생긴 것과 마찬가지이다. 이번 승인으로 전 세계의 난치성 암 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 되었다.”라고 말했다.
2016년 10월, 애브비는 유럽의약품평가위원회가 베네토클락스의 조건부 판매를 권고했다고 발표했다. 또한, 유럽의약품청(EMA)은 다발성 골수종(골수의 형질 세포에서 발생하는 암)과 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)(공격적 유형이자 가장 흔한 형태의 비호지킨 림프종) 치료에 베네토클락스를 희귀의약품으로 지정했다.
이에 앞서 유럽의약품청은 만성 림프구성 백혈병과 성인에게 가장 흔히 발병하는 급성 백혈병인 급성 골수성 백혈병 치료에 베네토클락스를 희귀의약품으로 지정한 바 있다. 유럽연합은 1만 명 중 5명 이하에게 발병하면서 충분한 치료제가 없는 치명적 질병의 치료, 예방 또는 진단을 목적으로 하는 약물에 한해서 희귀의약품으로 지정한다. 또한, 희귀의약품은 해당 질병을 앓는 환자에게 상당한 이점이 있어야 한다.
[황보승남] 기사입력 2016-12-14, 9:47
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