세엘진 코리아(대표이사 앤드류 헥스터)는 다발골수종 치료제 ‘포말리스트(성분명: 포말리도마이드)’가 보건복지부 국민건강보험 ‘요양급여의 적용 기준 및 방법에 관한 세부사항’ 고시에 따라 1월 1일부터 위험분담제를 통해 건강보험 급여가 적용된다고 밝혔다.
포말리스트의 건강보험 급여 기준은 레블리미드(성분명: 레날리도마이드) 및 벨케이드(성분명: 보르테조밉)를 포함한 최소 2가지 치료에 실패한 재발 또는 불응성 다발골수종 환자의 치료에 덱사메타손과 병용요법이다.
포말리스트는 면역조절 제제그룹인 IMiDs® 화합물로서, 다발골수종 세포의 직접적인 사멸을 유도함과 동시에 면역기능을 강화하여 종양의 증식을 막는다. 또한, 파골세포 분화 및 성장인자 생산 방해 기질을 억제하는 기전으로 작용하는 혁신적인 경구용 항암제다. 포말리스트 투약은 28일 주기로 반복된다. 제 1일∼21일에 1일 1회 약제를 경구투여하며, 제 22일~28일은 휴약한다.
다발골수종은 형질세포의 비정상적인 증식에 의해 전신에 다발성으로 증상이 발생하는 희귀 혈액암이다. 과증식한 형질세포가 골수에 축적되어 백혈구, 적혈구, 혈소판 수치를 감소시켜 빈혈, 감염 및 출혈의 위험을 증가시키며, 신장에 손상을 주거나 고칼슘혈증을 동반, 뼈를 침범하여 골절 등의 치명적인 증상을 동반한다.
대한혈액학회 다발골수종 연구회 이제중 위원장(화순전남대학교병원 혈액종양내과)은 “다발골수종은 쓸 수 있는 약이 한정돼 있어 의사와 환자 입장에서 신약이 매우 절박했다. 포말리스트의 건강보험 급여 적용으로 그 동안 경제적 이유로 치료를 포기한 환자들에게 새로운 치료의 기회와 희망이 생겨 의료진의 한 사람으로써 매우 기쁘게 생각한다”며 “환자들이 본인 상태에 맞는 적절한 시기에 포말리스트 치료를 받을 수 있게 됨으로써 충분한 임상적 효용을 누릴 수 있을 것으로 기대된다. 국내 다발골수종 환자들의 생존율 향상에도 기여하게 될 것”이라고 말했다.
세엘진 코리아 앤드류 헥스터 사장은 “포말리스트 건강보험 급여의 시급성에 공감해주신 의료진 및 환자분들과 정부에 감사를 드린다”며 “희귀 혈액암인 다발골수종이 만성화 되는 추세 속에서 포말리스트가 임상적 유용성 및 치료 편의성 측면에서 환자들에게 많은 혜택을 드릴 수 있을 것”이라고 말했다. 또한 “세엘진 코리아는 다발골수종 전 치료 과정의 약제 포트폴리오를 갖추고 있다. 앞으로 미충족 의료 수요가 높은 혈액암 분야의 마켓 리더로서 새로운 해결책을 제시하고 환자 접근성을 확대해 나가는 데 앞장설 것”이라고 강조했다.
한편, 포말리스트는 2013년 10월 암 전문 학술지 란셋 온콜로지(Lancet Oncology)에 게재된 MM-003 임상연구 결과를 기반으로, 2014년 8월 4일 식품의약품안전처 허가를 받았다. MM-003 임상연구는 레블리미드와 벨케이드를 포함하여 최소 2가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 다발골수종 환자 455명을 대상으로 포말리스트와 저용량 덱사메타손 병용요법과 고용량 덱사메타손 단독요법의 치료효과를 비교하기 위한 제3상, 다기관, 무작위, 오픈라벨 연구이다.
연구 결과, 포말리스트와 저용량 덱사메타손 병용요법 투여군의 전체생존기간(Overall Survival, OS)은 12.7개월로, 고용량 덱사메타손 단독요법 투여군의 8.1개월 대비 유의한 생존기간 개선을 보였다. 또한, 포말리스트와 저용량 덱사메타손 병용요법 투여군에서는 질환의 진행 없이 생존한 기간을 뜻하는 무진행 생존기간(Progression-free Survival, PFS)이 평균 4개월로, 고용량 덱사메타손 단독요법 투여군의 1.9개월에 비해 유의하게 연장된 것으로 나타났다.
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