미국 FDA는 지난 9일 ‘뒤시엔느 근이영양증(DMD)’을 가진 5세 이상 환자를 치료하는 약물로 엠플라자(Emflaza, 성분명 deflazacort) 정제 및 현탁액을 승인했다. DMD는 진행성 근육 악화 및 약화를 일으키는 희귀 유전장애이다.
엠플라자는 코르티코스테로이드 제제로, 염증을 감소시키고 면역계 활성을 줄여줌으로써 작용한다.
세계적으로 코르티코스테로이드 제제는 DMD를 치료하는 데 흔히 사용된다. 그러나 FDA가 DMD을 치료하는 코르티코스테로이드 제제를 승인한 것은 이번이 처음이다. 엠플라자의 활성성분인 데플라자코르트(deflazacort) 역시 미국에서는 처음으로 허가받았다.
DMD는 가장 흔한 형태의 근이영양증이다. 이 질환은 근육세포를 온전하게 지켜주는 데 도움이 되는 단백질인 디스트로핀(dystrophin)의 결손으로 유발된다. 대개 3-5세 때 첫 증상이 관찰되며, 시간이 지날수록 악화된다. 이 질환은 종종 가족력이 없는 사람들에서 발생하며, 주로 남자 아이에게 영향을 준다. 드물지만 여자 아이에게 나타날 수도 있다. DMD는 세계적으로 3,600명의 남자 아이 중 1명꼴로 생긴다.
DMD 환자는 진행적으로 독립적으로 활동할 능력을 상실하며, 종종 10대 초에 휠체어 사용하게 된다. 질환이 진행됨에 따라 치명적인 심장질환과 호흡기질환이 나타날 수 있다. 환자들은 대개 20대 혹은 30대에 쓰러지지만, 질병 증상도와 기대수명이 다양하다.
데플라자코르트의 유효성은 196명의 남자 환자를 대상으로 한 임상시험에서 입증됐다. 이 환자들은 시험 당시 5-15세였는데, 5세 이전에 디스트로핀 유전자 돌연변이와 근육약화 발생이 확인됐다.
치료 12주째 데플라자코르트를 투여한 환자들은 위약을 투여한 환자들에 비해 많은 근육에 대한 근력 임상적 평가에서 개선효과가 나타났다. 데플라자코르트 치료 환자에서 평균 근력의 전반적인 안정성이 52주째 연구 종료시까지 유지됐다.
29명의 남자 환자를 대상으로 104주 동안 지속된 또 다른 시험에서는 데플라자코르트가 평균 근력 평가에서 위약에 비해 많은 이점을 보여주었다. 또한 데플라자코르트를 투여한 환자들은 위약을 투여한 환자들보다 더 늦게 걷는 능력을 유지하는 것처럼 보였다.
엠플라자에 의한 부작용은 다른 코르티코스테로이드 제제에서 나타난 것들과 유사했다. 가장 흔한 부작용은 쿠싱양 외관(cushingoid appearance), 체중증가, 입맛 증가, 상기도감염증, 기침, 이례적인 주간시 빈뇨, 다모증, 중심성 비만 등이었다.
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