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미국 FDA는 FLT3로 불리는 특정 유전자변이를 가진 급성골수성백혈병(AML)으로 새로 진단된 성인 환자를 치료하는 약물로 라이답트(Rydapt, 성분명 midostaurin)를 최근 승인했다. 이 약물은 화학요법과 함께 투여해야 한다.
라이답트는 진단기기 LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay와 함께 사용하도록 허가받았다. 이 기기는 AML 환자에서 FLT3를 검출하는 데 사용된다.
AML은 급격히 진행하는 암으로, 골수에 형성되어 혈류에 백혈구 수가 증가하게 된다. 미국 국립암연구소(NCI)는 지난해 약 1만9,930명이 AML로 진단됐으며, 1만430명이 그 질환으로 사망한 것으로 추산하고 있다.
미국 FDA 관계자는 “라이답트는 화학요법과 함께 AML 환자를 치료하는 최초의 표적치료제”라고 밝히고 “진단검사로 그러한 유전자 변이를 검출할 수 있게 됨에 따라 의사들은 이 치료제로 이득을 볼 수 있는 특정 환자를 확인할 수 있게 됐다”고 밝혔다.
라이답트는 키나제억제제로, 세포증식을 촉진하는 몇 가지 효소를 차단함으로써 작용한다. LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay를 이용해서 혈액이나 골수 샘플에서 FLT3 변이가 검출되면, 이 환자는 화학요법과 병합한 라이답트 치료에 적합할 수 있다.
AML 환자에 대한 라이답트의 안전성과 유효성은 이전에 AML 치료를 받은 적 없는 환자 717명을 대상으로 한 무작위 시험에서 평가됐다. 이 시험에서 화학요법과 함께 라이답트를 투여한 환자들은 화학요법만 받은 환자들보다 오래 생존했다. 또한 이 시험에서 라이답트를 투여한 환자들은 화학요법만 받은 환자들보다 특정 합병증 없이 더 오래 생존했다.
AML 환자에서 라이답트의 흔한 부작용은 발열성 호중구감소증, 오심, 점막염, 구토, 두통, 점상출혈, 비출혈, 기기 관련 감염증, 고혈당, 상기도감염 등이었다.
라이답트는 미도스타우린(midostaurin)이나 기타 라이답트의 성분에 과민성을 가진 환자들에서 사용해서는 안 된다. 임신부나 수유부도 라이답트를 투여해서는 안 된다. 발육하는 태아나 신생아에게 해로움을 줄 수 있기 때문이다. 폐 손상의 징후나 증상을 경험하는 환자들도 라이답트 사용을 중단해야 한다.
라이답트는 또 특정 형태의 희귀장애(침습적인 전신성 비만세포증, 혈액학적 신생물과 관련된 전신성 비만세포증, 비만세포 백혈병)를 가진 성인 환자들에 대해서도 허가를 취득했다. 이들 환자에서 라이답트의 흔한 부작용은 오심과 구토, 설사, 부종, 근골격계 통증, 복통, 피로, 상기도감염증, 변비, 발열, 두통, 호흡곤란 등이었다.
라이답트는 노바티스 파마수티컬즈社가 시판하며, LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay는 인비보스크립 테크놀로지즈社가 시판한다.
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