미국 FDA는 지난 22일 청소년과 성인 환자들에서 ‘유전성 혈관부종(HAE)’을 예방하는 약물로 피하로 투여하는 최초의 C1 에스테라제 억제제 헤가다(Haegarda)를 승인했다.
이 피하주사제는 환자나 보호자가 적절한 훈련을 받을 경우 가정에서 보다 쉽게 자가 주사를 할 수 있을 것으로 기대된다.
C1-에스테라제 억제제(C1-INH)로 불리는 혈장단백이 부족하여 발생하는 유전성 혈관부종은 미국의 경우 6,000명 내지 10,000명 가량의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 이 질환을 가진 환자들은 손과 발, 사지, 안면, 장관, 혹은 기도 등에서 급속하게 부종이 생길 수 있다. 이러한 부종의 발작은 저절로 생길 수 있으며, 스트레스나 수술, 감염증으로 촉발될 수도 있다.
미국 FDA 관계자는 “이번 헤가다 승인은 선천성 혈관부종을 가진 청소년과 성인들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라며 “피하주사 제형이기 때문에 부종 발작을 예방하기 위해 가정에서도 제품을 투여할 수 있다”고 밝혔다.
헤가다는 미국의 헌혈자들에서 채취한 대규모 사람 혈장으로 만들어진 사람 혈장유래 정제 살균 동결건조 농축물이다. 헤가다는 선천성 혈관부종 발작을 막는 일상적인 예방약으로 사용된다. 그러나 급성 선천성 혈관부종의 치료제로는 사용할 수 없다.
헤가다의 유효성은 다기관 대조 임상시험을 통해 확인됐다. 이 연구는 전신성 유전성 혈관부종을 가진 12-72세 연령의 환자 90명을 대상으로 했다.
대상자들은 무작위로 나뉘어 1주에 두 번씩 40 IU/kg 혹은 60 IU/kg의 피하 용량을 받았다. 이러한 치료의 효과는 같은 환자의 위약 투여 효과와 비교됐다. 16주 치료 기간 동안 2개 용량의 헤가다를 투여한 환자들은 그들이 위약을 투여한 기간에 비해 유전성 혈관부종의 횟수를 유의하게 감소시킨 것으로 나타났다.
가장 흔한 부작용으로는 주사부위 반응, 과민성 반응, 비인두염, 현기증 등이 나타났다. 아나필락시스를 포함해서 C1-INH 제제나 그 비활성 성분에 치명적인 과민반응을 경험한 사람들에게 헤가다를 사용해서는 안 된다.
헤가다는 희귀의약품 지정을 받았다. 이러한 지정을 받을 경우 희귀질환이나 증상을 치료하는 약물의 개발을 지원하고 장려하는 인센티브를 받게 된다.
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