한국UCB제약(대표이사 이영주)은 최초의 반감기 연장 혈우병 A 치료제 ‘엘록테이트(Eloctate)’가 지난 8월 29일 식품의약품안전처로부터 혈우병 A 환자의 출혈 억제 및 예방, 수술 전후 관리, 일상적 예방요법을 위한 치료제로 허가 받았다.
또한, 자사의 또 다른 혈우병 B 치료제 신약 ‘알프로릭스(Alprolix)’도 지난 5월 최초의 반감기 연장 유전자재조합 혈우병 B 치료제로 허가 받았다.
‘엘록테이트’는 Fc 단백 융합기술을 적용하여 체내 약효 지속시간을 늘린 최초의 장기 지속형 혈우병 A 치료제로, 투여 빈도를 3~5일에 1회로 줄인 것이 가장 큰 특징이다. 임상연구를 통해 일상적 예방요법과 급성 출혈 치료에 효과적이고, 안전성·내약성이 양호함을 입증했다. 일상적 예방요법의 투여 방법은 매 3~5일 50 IU/kg로, 임상 반응에 근거하여 용량을 25-65IU/kg 범위 내에서 조절이 가능하다.
엘록테이트의 이번 허가는 이전에 치료를 받은 12세 이상의 중증 혈우병 A 환자 대상의 3상 임상시험 ‘A-LONG 연구’ 및 2세-11세 환아 대상의 3상 임상 시험 ‘Kids A-LONG 연구’의 안전성·유효성 평가 결과 및 약동학적 분석을 근거로 하고 있다.
A-LONG 연구에서 엘록테이트에 대한 억제인자가 생긴 환자는 없었으며, 심각한 혈전 또는 심각한 알러지 반응은 보고되지 않았다. 한편, 관절통, 병감(전반적인 불편함) 등의 이상반응은 5.5%로 보고됐다.
‘알프로릭스’도 지난 5월 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다. 알프로릭스는 최초의 반감기가 연장된 유전자재조합 9인자 제품이다. 알프로릭스의 적응증은 출혈의 억제 및 예방, 수술 전후 관리와 일상적 예방 요법이다. 알프로릭스는 lgG1(Immunoglobulin G1)의 Fc부분에 9인자를 융합하여 만들어진다.
세브란스병원 소아혈액종양과 유철주교수는 “기존 혈우병 치료에서 환자들이 빈번한 정맥 투여에 대해 부담을 가지고 있던 점을 고려할 때, 반감기가 긴 지속형 치료제의 승인은 투여 빈도를 줄여줌으로써, 국내 혈우병 환자들의 삶의 질 향상 및 보다 나은 치료에 도움이 되리라 생각한다”고 말했다.
이영주 한국UCB제약 대표이사는 “이번 엘록테이트와 알프로릭스의 국내 허가를 통해 혈우병 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘다”며, “앞으로도 UCB제약은 혈우병 등 희귀질환 분야에서 환자들의 삶을 개선하고 새로운 가치를 제공하기 위해 더욱 매진하겠다”고 전했다.
_032.jpg)
