미국 FDA는 지난 16일 제8인자(FVIII) 억제제라고 불리는 항체가 발생한 혈우병A 환자(성임과 소아)에서 출혈 에피소드를 예방하거나 그 빈도를 감소시키는 약물로 헴리브라(Hemlibra, 성분명 emicizumab-kxwh)를 승인했다고 밝혔다.
미국 FDA 관계자는 “출혈 에피소드의 빈도를 줄이거나 예방하는 것은 혈우병 환자에서 질병 관리의 중요한 부분이다. 이번 승인으로 8인자 억제제를 가진 혈우병A 환자에게 출혈 에피소드의 횟수를 유의하게 줄이는 것으로 입증된 새로운 예방 치료제를 제공하게 됐다”고 말했다. 그는 “또한 헴리브라로 치료받은 환자들은 육체적 기능 향상을 보고했다”고 덧붙였다.
혈우병A는 주로 남성에서 발생하는 유전성 혈액응고 장애이다. 미국 국립보건원(NIH)에 따르면 미국에서 태어난 5,000명의 남성 중 1명꼴로 혈우병이 발생하고 있는데, 그 중 약 80%는 혈우병A를 가지고 있다.
혈우병A 환자들은 혈액응고를 가능하게 해주는 단백질(8인자)을 생성하는 유전자 하나가 결손돼 있다. 환자들은 주로 관절에서 심각한 출혈 에피소드를 반복적으로 경험하는데, 나중에는 관절이 심각하게 손상될 수 있다. 일부 환자들은 항체, 혹은 8인자 억제제로 알려진 면역반응을 일으킨다. 이 항체는 현재 이용되는 혈우병 치료제의 유효성을 방해한다.
헴리브라는 그런 환자의 혈액응고를 회복시키기 위해서 혈액 내로 다른 인자들을 연결시켜주는 작용을 하는 최초의 치료제이다. 헴리브라는 피하주사를 통하여 1주 단위로 투여하는 예방 치료제이다.
헴리브라의 안전성과 유효성은 2개의 임상시험에서 나온 데이터에 근거했다. 첫 번째 시험은 8인자억제제와 혈우병이 동반된 12세 이상의 남성 109명을 대상으로 했다. 이 시험의 무작위 부분은 시험에 등록되기 전에 우회치료제(bypassing agent)로 필요할 때마다 투여를 했던 53명의 환자에서 헴리브라를 투여한 경우와 전혀 예방약을 쓰지 않는 경우를 비교했다. 그 결과 헴리브라를 투여한 환자들은 연간 2.9회의 출혈 에피소드를 경험한 반면, 예방약을 쓰지 않는 환자들은 연간 23.3회 출혈 에피소드를 경험했다. 이는 출혈률의 87% 감소를 나타내는 것으로 평가됐다. 이 시험은 또 환자 자신이 보고한 삶의 질 지표도 평가했는데, 예방약을 쓰지 않은 환자들에 비해서 헴리브라를 투여한 환자들에서 혈유병 관련 증상 및 육체적 기능의 개선이 나타났다.
두 번째 시험은 9인자억제제와 혈우병A가 동반된 12세 미만의 남아 23명을 대성으로 했다. 시험 도중 헴리브라를 투여한 환자의 87%가 치료를 요하는 출혈 에피소드를 경험하지 않았다.
헴리브라의 흔한 부작용으로는 주사부위 반응과 두통, 관절통 등이 나타났다. 희귀의약품 지정을 받은 헴리브라는 제넨테크社가 시판한다.
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