노바티스의 면역성 혈소판감소증 치료제 ‘레볼레이드’가 만성 면역성 혈소판감소증 성인 환자에서 장기 치료효과 및 안전성을 확인했다.
이 연구 결과는 노바티스가 약8.8년간 진행한 레볼레이드의 EXTEND 임상연구 전체 데이터로, 올10월 혈액 분야의 권위있는 국제학술지인 ‘블러드(Blood)’지 온라인 판에 처음으로 발표되었다.
면역성 혈소판감소증(ITP)은 몸 안의 면역체계가 혈소판을 공격해 혈소판 수치가 정상보다 낮은 상태를 말한다. 멍이나 출혈이 일어나기 쉽고 지혈이 어려우며, 심할 경우 뇌출혈과 위장관 출혈까지 발생할 수 있어 잠재적으로 심각한 희귀 혈액 질환이다.
증상이 1년 이상 유지되는 경우 ‘만성 면역성 혈소판감소증’으로 진단한다. 만성 혈소판감소증 환자는 지속적이고 장기적인 치료가 필요하다. 그러나 스테로이드와 같은 기존 치료제는 면역억제 기전으로 혈소판 파괴를 단순 억제해 효과가 일시적이고, 장기 치료로 인한 부작용을 겪을 수 있어 안전하고 효과적인 치료 옵션의 필요성이 대두되고 있다.
EXTEND연구는 이전에 진행된 레볼레이드의 임상시험(TRA100773A, TRA100773B, RAISE, REPEAT) 4건에 대한 확장 연구로, 만성 면역성 혈소판감소증 환자에서 레볼레이드의 장기 효능 및 안전성 프로파일을 입증하기 위해 진행된 오픈라벨 3상 임상연구다.
이 연구에는 △투병 기간이 6개월 이상이고, △이전에 1개 이상의 ITP 치료제에 불충분한 반응을 보였으며, △혈소판 수치가30,000/μL 미만인 성인 면역성 혈소판감소증 환자 302명이 참여하였다. 치료의 중앙 노출 값은 2.4 년으로 총 8.8년간의 연구 기간 동안 최종적으로 135명의 환자가 연구를 완료했다.
연구 결과에 따르면, 참여 환자의 86%(n=259/302)가 구제치료 없이 육체적인 활동에 필요한 적정한 수준의 혈소판 수치인 50,000/μL 이상을 달성했으며, 91%(n=276/302)가 혈소판 수치30,000/μL 이상을 달성했다. 혈소판 수치 중앙값은 치료 시작 후2주 시점에서 50,000/μL 이상으로 증가했으며, 해당 수치는 250주까지 유지되었다. 1년 시점에서 출혈 위험은 기저선 대비 57%에서 16%로 감소했다.
레볼레이드는 환자 하위군에 따라 효과의 차이가 있었으나, 대체로 모든 환자군에서 유의미한 효과를 확인하였다.
평가의 50% 시점에서 환자 하위그룹별로 혈소판 수치 50,000/μL 달성률을 확인한 결과, 비장절제술을 시행하지 않은 환자(67%, 126/187)가 비장절제술 시행 환자(51%, 59/115)보다 더 높았으며, 기저선에서 ITP 치료제 사용을 병행하지 않은 환자(65%, 130/201)가 병행한 환자(54%, 55/101)보다 더 높은 달성률을 보였다.
또한 ITP 치료제를 병용한 환자 중 39%(39/101)가 구제치료 없이 하나 이상의 치료제 병용을 줄이거나 영구적으로 중단할 수 있었다.
안전성 프로파일 역시 이전에 시행됐던 레볼레이드 연구와 일치했다. 대부분의 이상 반응은 세계보건기구(WHO)의 기준 지표 중 경미한 단계인 1,2 등급에 속했으며, 가장 흔한 이상 반응은 두통(28 %) 및 비인두염(25 %), 상부 호흡기 감염(23 %)이었다.
크리스토프 로레즈 한국노바티스 항암제 사업부 총괄은 “이번 연구 결과는 장기간 치료가 필요한 만성 면역성 혈소판감소증 환자에게 레볼레이드가 효과적이고 안전한 치료 옵션이 될 수 있음을 시사한다. 앞으로도 노바티스는 만성 면역성 혈소판감소증 환자 치료에 기여할 수 있도록 지속적인 연구에 힘쓰겠다”고 전했다.
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