글루코코르티코이드로 장기간 치료할 경우 뒤시엔 근이영양증을 가진 환자들에서 사망 위험이 줄고 진행이 지연된다는 연구 결과가 나왔다. 이 연구는 국제협력신경근연구그룹(CINRG)이 진행했다.
이전의 연구들은 글루코코르티코이드 요법이 뒤시엔 근이영양증 환자에서 최대 2년 동안 근육의 힘이나 기능, 혹은 그 둘 다를 개선시킨다는 증거를 제공해주었다. 그러나 장기간의 글루코코르티코이드 치료로 인해서 임상적으로 의미 있는 부작용이 나타날 수 있다는 우려도 있었다.
9개국 20개 센터로 구성된 크레이그 M. 맥도널드 박사는 글루코코르티코이드 치료의 초기 긍정적인 이점이 일생을 통해 질병 진행을 줄이고 생존기간을 개선시킬 수 있는 것으로 해석될 수 있는가 여부를 조사했다.
이 연구 결과는 랜싯(The Lancet) 온라인 판 11월 22일자에 게재됐는데, 그에 따르면 연구팀은 뒤시엔 근이영양증으로 확진된 환자 440명을 전향적으로 조사했다. 이들의 연령은 2세에서 28세까지 분포했으며, 평균 연령이 11세였다.
1년 이상 글루코코르티코이드 치료를 시행했을 때 1개월 미만 치료나 전혀 치료하지 않은 경우에 비해 일관적으로 ambulatory disease progression이 지연되고 upper limb milestones가 소실되었다.
1년 이상 글루코코르티코이드 치료를 받은 311명의 환자에서는 28명(9%)이 사망한 반면, 글루코코르티코이드 사용을 한 적이 없는 58명의 환자에서는 11명(19%)이 사망했다(P=0.0501).
사망 위험은 환자가 1리터 미만의 노력성 폐활량(forced vital capacity)에 도달한 후 4.10배 증가했다. 그러나 글루코코르티코이드를 사용하지 않은 환자에 비해 사용한 환자에서 보다 나은 생존율이 나타났는데, 이는 비침습성 기계 환기를 더 많이 사용한 때문으로 보이지는 않았다.
연구팀은 “향후 우리의 계획은 CINRG Duchenne Natural History Study(장기간 추적관찰 환자 수를 늘리는 연구)를 확대하는 것이다. 이 연구는 국제적으로 권장되는 다른 치료 표준들의 효과에 대한 추가 데이터를 산출하게 될 것이다”라고 밝혔다.
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