미국 FDA는 ‘호산구성 육아종 다발혈관염(EGPA)’을 가진 성인 환자를 치료할 수 있도록 누칼라(Nucala, 성분명 mepolizumab)의 적응증 확대를 승인했다. EGPA는 혈관염을 유발하는 희귀 자가면역질환이다.
이번 승인으로 누칼라는 특이적으로 EGPA를 치료하는 최초의 FDA 승인 치료제가 됐다.
미국 국립보건원(NIH)에 따르면 이전에 ‘처그-스트라우스 증후군’으로 불렸던 EGPA는 천식, 높은 수치의 호산구, 중소 혈관의 염증 등이 특징적으로 나타나는 질환이다. 이러한 혈관 염증은 폐, 위장관, 피부, 심장 및 신경계 등 다양한 장기에 영향을 미칠 수 있다. 매년 100만 명 당 0.11명꼴에서 2.66명꼴로 발생하며, 전체 유병률은 100만 명의 성인 중 10.7명 내지 14명이다.
FDA 관계자는 “지금까지 이 희귀질환을 가진 환자들은 FDA 승인 치료 옵션을 갖지 못했다”면서 “임상시험에서 누칼라를 투여한 EGPA 환자들은 그들의 증상에서 의미 있는 개선을 경험했다는 사실이 주목할 만하다”고 말했다. 이 약물은 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다.
누칼라는 2015년 천식약을 투여했음에도 불구하고 특이적인 천식(호중구 표현형을 가진 중증 천식)을 갖는 12세 이상의 환자를 치료하는 약물로 승인받은 바 있다. 누칼라는 중국햄스터 난소세포에서 재조합 DNA 기법으로 생성된 인터루킨-5 길항성 모노클론 항체(IgG1 kappa)이다.
누칼라는 전문가에 의해 상박이나 대퇴부, 복부를 통해 피하 주사로 4주에 한번 투여된다.
누칼라의 안전성과 유효성은 위약과 52주 동안 비교한 임상시험 데이터에 근거하고 있다. 환자들은 안정적인 경구용 코르티코스테로이드 치료를 매일 지속하는 가운데 4주에 한 번씩 누칼라 300mg 혹은 위약을 투여했다.
그 결과 누칼라를 투여한 환자들은 위약에 비해 유의하게 큰 관해 시간에 도달했다. 또한 누칼라를 투여한 환자가 위약를 투여한 환자에 비해 치료 6주째 및 48주째 관해에 도달한 비율이 유의하게 더 높았다.
임상시험에서 누칼라와 관련된 가장 흔한 부작용은 두통과 주사부위 반응, 요통, 피로였다. 누칼라는 메폴리주맙(mepolizumab)이나 그 성분에 과민성 병력을 가진 환자에게 투여해서는 안 된다. 또한 급성 기관지경련이나 천식지속상태를 치료하는 데 사용해서도 안 된다.
_032.jpg)
