‘겸상 적혈구질환(sickle cell disease)’ 환자에서 하루에 두 번 경구로 투여하는 L-글루타민이 위약에 비해 입원율을 줄이고 겸상적혈구 위기의 횟수를 감소시킨다는 연구 결과가 나왔다.
그 결과에 따르면 48주 동안 L-글루타민을 투여한 환자들이 평균적으로 세 번의 위기를 맞은 반면, 위약을 투여한 환자들은 네 번의 위기를 맞은 것으로 나타났다. 이 치료법은 또한 급성 흉부증후군의 발생률도 낮추는 것으로 밝혀졌다.
L-글루타민은 천연적으로 생성되는 아미노산의 일종인데, 엠마우스社가 엔다리(Endari)라는 상품명으로 시판하고 있다.
이번 연구 결과는 New England Journal of Medicine(NEJM) 7월 19일자에 게재됐다.
미국 뉴욕에 있는 아인슈타인 의과대학의 카테리나 미니티 박사에 따르면 150파운드(약 68kg)의 체중을 가진 사람의 경우 이 치료제의 가격은 연간 2만7,000달러 이상으로 알려져 있다. 기존의 치료제인 하이드록시유레아(hydroxyurea)의 가격은 연간 약 1,700달러이다. 그러나 부작용에 대한 우려 때문에 제한적으로 사용되고 있다.
또한 L-글루타민은 식품보조제로 시판되고 있는데, 연간 비용이 1,000달러 이하이다. 이 약물은 당국의 허가승인 없이 ‘근육 회복(muscle recovery)’과 장누수(leaky gut)의 예방 및 복구와 같은 용도로 시판되고 있다.
L-글루타민의 심각한 부작용은 복용 환자의 87.1%에서 나타날 정도로 흔하다. 위약을 투여한 환자에서는 그러한 부작용이 78.2%에서 나타났다. 그 문제로 겸상 적혈구빈혈이나 베타 지중해빈혈을 가진 230명의 참여자 중 5명이 치료를 중단했다.
하이드록시유레아 치료법은 1998년부터 시작됐지만, 널리 사용되지 못하고 있다. 이번 연구에 대한 논평을 같은 저널에 게재한 미니티 박사에 따르면 부작용에 대한 우려 때문이다.
미니티 박사는“하이드록시유레아의 적절한 사용에도 불구하고 급성 질병 악화를 지속적으로 갖는 겸상적혈구질환 환자들에게, 그리고 하이드록시유레아를 쓸 수 없는 환자들에게” L-글루타민이 처방돼야 한다고 밝혔다.
이번 연구에 참여한 환자들은 모두 치료 개시 전 12개월 동안 2회 이상의 위기를 경험했다.
최초의 통증 위기에 도달하는 시간은 L-글루타민의 경우 84일이었던 반면, 위약을 투여한 경우는 54일에 그쳤다. 두 번째 위기에 도달한 시간은 L-글루타민의 경우 212일이었으나, 위약을 투여한 경우는 133일에 그쳤다.
입원 회수는 위약 그룹의 경우 평균 3회였으나, L-글루타민을 투여했을 때는 2회였다. 입원 일수도 L-글루타민은 6.5일이었으나, 위약은 11일로 의미 있게 더 길었다.
L-글루타민을 투여한 40대 중반의 자원자 2명에서 급성 심장사가 발생했다. 연구팀은 “두 환자는 모두 장기적으로 장기부전과 동반질환을 가지고 있었다”고 밝혔다.
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