생명공학 제약기업 샤이어코리아는 장기지속형 제8인자 유전자재조합 혈우병A치료제 ‘애디노베이트®주’를 9월 1일 급여 출시한다.
지난 1월 31일 식품의약품안전처로부터 허가를 획득한 애디노베이트®주는 장기 지속형 혈우병A 치료제로, 국내에서 가장 많이 사용되는 혈우병A 치료제인 애드베이트®주와 동일한 제8인자 전장 단백질에 기반해 개발됐다.
애디노베이트®주는 페길화(Pegylation)기술을 통해 애드베이트®주 대비 반감기를 1.4~1.5 배 연장시켜 일상적 예방요법에 필요한 약물 투여 횟수를 주 2회로 줄임으로써 환자의 투약 편의성을 높였다.
약물 혼합에 사용되는 디바이스도 기존 애드베이트®주에서 사용하고 있는 ‘박스젯ll’에서 ‘박스젯lll’로 업그레이드되어 국내 혈우병 환자들의 투약편의성 개선이 기대된다.
기존 박스젯II 디바이스는 분말 주사제, 주사용수, 혼합기구 등 3가지 요소로 구성된 것에 반해 애디노베이트®주는 주사제와 주사용수가 결합된 원스텝 디바이스 ‘박스젯III’를 도입하여 투약 준비 시간을 줄여 투여 횟수 뿐만 아니라 전체 약물 투여시간까지 단축시킬 수 있을 것으로 기대된다.
2018년 7월 1일 고시된 애디노베이트®주의 국내보험 약가는 1IU당 675원으로, 주 2회 용법으로 1회 투여용량은 20-25IU/kg, 중등도 이상의 출혈의 경우 최대 30IU/kg까지 적용된다.
급여 적용 범위는 매월 첫 번째 내원시는 4회분까지, 두 번째 내원시는 3회분(중증 환자(응고인자 활성도가 1% 미만인 환자)는 4회분)까지 인정하여, 매월 총 7회분(중증 환자는 8회분)까지 인정된다. 다만, 매월 7회분(중증 환자는 8회분)을 투여한 이후에 출혈이 발생하여 내원한 경우에는 1회 내원 당 2회분까지 인정하며, 이 경우 의사소견서를 첨부하여야 한다.
애디노베이트®주는 한국을 포함해 미국, 영국, 독일 등 20개 국가에서 소아 및 성인 혈우병A 환자 203명을 대상으로 진행된 다기관, 공개형 2상 및 3상 임상연구를 통해 치료 효과를 입증했다.
임상 결과, 예방요법에 있어 12세 이상 성인에서 애디노베이트®주를 주 2회 투여한 환자군에서의 연간출혈빈도(ABR)의 중간값은 1.9회로, on demand 요법(출혈시에만 치료제를 사용)군의 41.5회 대비 유의하게 낮았다. 39.6%에서는 단 한 건의 출혈 사례도 발생하지 않았다.
예방요법으로 애디노베이트®주를 투여받은 환자군에서 연 평균 관절 출혈빈도(AjBR)는 target joint(6개월간 3회 이상의 자발성 출혈을 보인 관절)가 있는 환자에서 2.2회, target joint가 없는 환자에서 1.2회의 관절 출혈이 보고 되었으며 임상에 참여한 57.4% 환자에서 단 한 건의 관절 출혈도 보고 되지 않았다. 또한 기존 제8인자 제제에서 애디노베이트®주로 치료를 전환한 환자의 98%에서 용량과 치료변경이 필요하지 않았다.
샤이어 코리아 문희석 대표는 “이번 애디노베이트®주의 국내 급여 출시를 통해 더 많은 국내 혈우병A환자들이 보다 나은 치료환경에서 일상적 예방요법을 할 수 있게 되었다”며, “치료제를 투여하는데 걸리는 시간이 혈우병 환자의 투약 편의성에 가장 큰 영향을 미치는 요소인데 이 부분까지 고려한 박스젯lll 디바이스를 적용함으로써 환자들에게 더 나은 치료환경을 제공할 수 있게 되어 기쁘다”고 설명했다.
한편 혈우병A는 X염색체 변이로 인해 혈장 내의 응고인자 중 제8인자가 부족해 발생하는 출혈성 질환으로, 국내에는 1,600여명 이상의 환자가 있을 것으로 추정되고 있다. 혈우병A의 근본적인 치료법은 없으나 제8인자 치료제를 주기적으로 투여하는 예방요법을 통해 출혈빈도를 감소시켜 출혈사고를 예방하고 질환을 관리한다.
_032.jpg)
