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미국 FDA는 람베르트-이튼 근무력증후군(Lambert-Eaton myasthenic syndrome, LEMS)을 가진 성인 환자를 치료하는 약물로 피르답세(Firdapse, 성분명 amifampridine) 정제를 지난달 말에 승인했다.
LEMS는 신경과 근육의 연결에 영향을 미치는 희귀 면역질환이다. LEMS 환자에서는 체질의 허약을 비롯한 증상들이 나타난다. 이번 FDA의 승인은 LEMS 치료제로는 처음이다.
FDA 관계자는 “이 같은 희귀장애의 치료에 대한 요구는 오래 전부터 있어왔다”면서 “LEMS 환자들은 일상생활에 커다란 지장을 줄 수 있는 중대한 체질약화와 피로를 가지고 있다”고 밝혔다.
LEMS를 가진 환자들에서는 자기 자신의 면역계가 신경과 근육을 연결하는 신경근 접합부를 공격하여 신경세포에 신호를 보내는 신경세포의 능력을 교란시킨다. LEMS는 다른 자가면역질환과 관련될 수 있으나, 소세포폐암과 같은 암 환자들에서 보다 흔하게 나타난다. LEMS의 유병률은 세계적으로 1백만 명 중 3명꼴로 평가되고 있다.
피르답세의 유효성은 2개의 임상시험에서 연구됐는데, 여기에는 피르답세 혹은 위약을 투여한 64명의 성인 환자들이 참여했다. 이 연구는 근육의 약화를 의사가 평가하는 Quantitative Myasthenia Gravis 점수와 육체적인 건강을 환자가 평가하는 Subject Global Impression을 측정했다. 두 가지 측정 방법에서 피르답세를 투여한 환자들이 위약을 받은 환자들보다 더 큰 이점을 경험했다.
임상시험에 참여한 환자들이 경험한 가장 흔한 부작용은 타는 느낌과 따끔거리는 느낌(지각이상증), 상기도감염증, 복통, 오심, 설사, 두통, 간 효소 수치 상승, 요통, 고혈압, 근육경련 등이었다. 발작 병력이 없는 환자들에서 발작이 관찰되기도 했다. 발진이나 두드러기, 가려움증, 발열, 부종, 호흡곤란과 같은 과민성 반응의 징조가 있을 경우 환자들은 즉시 의사들에게 알려야 한다.
희귀의약품으로 지정받은 피르답세는 Catalyst Pharmaceuticals社가 시판한다.
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