한국화이자제약의 혈우병치료제 베네픽스(성분명: 노나코그-알파)와 진타(성분명: 모록토코그-알파)의 투여 용량 및 횟수에 대한 급여기준이 1월 1일부로 확대됐다.
보건복지부의 혈우병치료제 급여고시 개정에 따르면, 혈우병B치료제 ‘베네픽스’의 1회 투여 용량은 중등도 이상의 출혈 시 최대 52 IU/kg(소아 56 IU/kg)에서 65 IU/kg (소아 70 IU/kg)으로 확대되고, 용량 증대가 반드시 필요한 경우 의사소견 첨부 시 증량할 수 있다.
투여 횟수 기준은 환자가 매4주마다 첫 번째 내원 시 4회분까지, 두 번째 내원 시 3회분(중증 환자 4회분)까지 인정되는 기준은 유지되지만, 의사의 의학적 판단에 따라 매4주 1회 내원 시 총 7회분(중증 환자 8회분)을 처방 받을 수 있도록 변경된다.
혈우병A치료제 ‘진타’의 1회 투여 용량은 최대 20-25 IU/kg(중등도 이상 출혈 30 IU/kg) 기준을 유지하되, 마찬가지로 필요한 경우 의사소견을 첨부할 경우 증량할 수 있게 되었다. 투여 횟수 또한 1회 내원 시 최대 5회분(중증 환자 6회분)까지 급여가 인정되는 것은 변함이 없지만, 의사의 의학적 판단에 따라 매4주 1회 내원으로 총 10회분(중증 환자 12회분)까지 급여처방이 가능해진다.
베네픽스·진타의 급여 기준 개정에서 공통적으로 변경된 부분은 용량 증대가 반드시 필요한 경우 1회당 맞을 수 있는 용량의 범위가 넓어지고, 의사의 의학적 판단에 따라 환자들의 내원 횟수 조절이 가능해졌다는 점이다.
이에 따라 혈우병 환자들은 학계에서 권장하는 응고인자 활성도 목표수준까지 회당 용량을 받을 수 있고, 중증 출혈과 같은 응급상황에서도 충분한 용량을 투여할 수 있게 됐다.
처방 횟수에 대한 기준 역시 기존 ‘월’ 기준에서 ‘4주’로 변경되어 환자들의 내원 주기가 보다 명확해졌다. 4주 2회 내원을 기본으로 하되 안정적인 상태의 환자 등 의사의 판단에 따라 4주 1회 내원으로 치료할 수 있다.
혈우병은 응고인자 결핍에 따른 유전성 출혈질환으로, 약 만 명당 한 명에서 나타나는 희귀질환이다. 결핍된 응고인자에 따라 혈우병A(제 8 혈액응고인자 결핍), 혈우병B(제 9 혈액응고인자 결핍)로 분류되며, 체내외 출혈 발생 시 지혈이 되지 않는 어려움을 겪는다.
부족한 응고인자를 혈액 내 주입하는 방법으로 치료가 이뤄지는데, 출혈이 있을 때마다 응고인자를 투여하는 보충요법과 주기적 투여를 통해 혈중 응고인자 활성도를 유지시키는 예방요법이 있다.
세계보건기구(WHO)와 세계혈우연맹(WFH)은 지난 1994년부터 중증 혈우병 환자들은 주 2~3회 예방요법을 시행해 중증 출혈, 관절병증 등 주된 합병증을 예방하도록 권고하고 있다. 한국화이자제약의 베네픽스와 진타는 유전자재조합 혈액응고 제제로, 예방요법으로 사용될 때 혈우병 환자들의 연간출혈발생률(ABR)을 감소시키는 것으로 확인된 바 있다.
한국을 포함해 일본, 유럽, 호주 등 주요 국가에서 가장 많이 처방되는 혈우병B치료제인 베네픽스는 약 20년 간 진행된 20개 이상의 임상시험을 통해 효과와 안전성을 확인했다.
베네픽스 100 IU/kg로 주 1회 예방요법을 시행한 환자들의 연간출혈발생률 평균값은 3.6으로 나타나, 보충요법의 평균값인 32.9에 비해 통계적으로 유의한 출혈 감소 결과를 보였다(p<0.0001). 또한 시행기간 동안 48%의 환자들의 자연출혈을 경험하지 않았고 대부분(82.1%)의 출혈은 1회 투여를 통해 지혈됐다.
과거 치료경험이 있는 중증 환자들에게 혈우병A치료제 진타를 주3회 예방요법으로 투여했을 때 나타난 연간출혈발생률은 1.9로, 전체 환자의 45.7%는 연구기간 동안 어떠한 출혈도 발생하지 않았다.
한국화이자제약 희귀질환사업부 총괄 조연진 상무는 “이번 베네픽스와 진타의 급여기준 확대를 통해 혈우병 환자들이 편리하고 적극적으로 예방요법을 시행할 수 있는 여건이 마련되었다는 점에서 매우 의미 있게 생각한다”며, “앞으로도 한국화이자제약은 한 명, 한 명의 희귀질환 환자들이 보다 나은 치료를 받을 수 있는 환경을 만들기 위해 지속적인 노력과 헌신을 이어가겠다”고 전했다.
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