사노피 젠자임(Sanofi Genzyme)의 한국사업부가 희귀혈액질환 사업부(rare blood disorder franchise)를 출범한다고 2월 14일 발표했다.
사노피는 2018년 1월 혈우병 및 희귀혈액질환 치료제 연구개발에 특화된 바이오버라티브(Bioverativ)와 아블링스(Ablynx)를 인수했으며, 앨라일람(Alnylam Pharmaceuticals)으로부터 혈우병 A∙B 치료제인 피투시란의 글로벌 개발 및 판매권을 획득했다.
이에 따라 포트폴리오를 강화한 사노피 젠자임은 희귀혈액질환 사업부를 신설하여, 국내 시장에 혈우병을 비롯한 다양하고 혁신적인 희귀혈액질환 치료 옵션을 제공하게 되었다.
희귀혈액질환 사업부는 올해 반감기 연장 혈우병A 치료제 엘록테이트®(혈액응고인자VIII-Fc융합단백, 에프모록토코그알파)와 반감기 연장 혈우병B 치료제 알프로릭스®(혈액응고인자IX Fc융합단백, 에프트레노나코그-알파)의 시판 준비에 본격적으로 돌입한다.
연내 선보일 엘록테이트®와 알프로릭스®는 2014년 미국 식품의약국(FDA) 허가를, 2017년에 국내 식품의약품안전처 시판 허가를 받았다. 이후 2018년 10월 5일 바이오버라티브의 혈우병 치료제 국내 판권을 보유한 한국UCB제약과의 양도양수절차를 거쳐, 2019년 2월 1일 보건복지부 약제 급여 목록 고시가 완료됐다.
Fc 융합단백 기술을 바탕으로 만들어진 엘록테이트®와 알프로릭스®는 인체의 자연적인 경로를 이용하여 혈류 내 혈액응고인자의 지속 시간을 늘려 투약 간격의 연장 및 투여 빈도를 줄일 수 있는 치료제이다. 일상적 예방요법 시 권장 투여 용량은 엘록테이트는 3~5일 간격으로 1회 50 IU/kg, 알프로릭스는 주 1회 50 IU/kg 또는 10-14일 간격으로 1회 100 IU/kg이다.
사노피 젠자임 박희경 대표는 “희귀혈액질환 사업부는 엘록테이트와 알프로릭스를 필두로 국내 희귀혈액질환 치료 개선과 환자들의 긍정적인 삶의 변화에 기여할 수 있도록 노력할 것”이라며, “이번 사업부 출범으로 사노피는 새 혈우병 및 혈액질환 치료 옵션 확보는 물론 기존에 보유한 혈우병 치료후보물질 개발에 박차를 가할 수 있게 되었다”라고 말했다.
이외에도 희귀혈액질환 사업부는 한랭응집소질환(Cold Agglutinin Disease), 겸상적혈구질환(Sickle Cell Disease), 베타지중해빈혈(β-Thalassemia), 후천적 혈전성 혈소판감소증 자반증(acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura) 치료제 등 희귀혈액질환에 대한 폭넓은 포트폴리오를 준비하고 있다.
혈우병은 혈액응고인자의 결핍으로 인한 출혈성 질환이다. 2017년 기준 국내 환자는 2,398명이다. 이중 혈액응고인자 제 8인자가 결핍된 혈우병A 환자가 1,687명(70.4%)으로 가장 많으며, 혈액응고인자 9인자가 결핍된 혈우병B 환자는 417명(17.4%)이다.
응고인자 수치에 따라 중등, 중등증, 경증으로 분류한다. 혈우병 환자들에게 가장 많이 발생하는 합병증은 관절병증으로, 혈우병A환자의 58.4%, 혈우병B 환자의 37.4%가 혈우병성 관절병증을 갖고 있다. 세계혈우연맹은 혈우병성 관절병증을 막기 위한 예방적 치료를 추천하고 있다.
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