미국 FDA는 성인과 12세 이상 소아에서 겸상적혈구빈혈증(SCD)을 치료하는 약물로 경구용 정제인 복셀로터(voxelotor)를 최근 승인했다. 이 약물은 글로벌 블러드 세라큐틱스社가 시판하는 제품으로, 상품명이 옥스브리타(Oxbryta)이다.
미국겸상적혈구빈혈협회는 “복셀로터가 SCD의 치료 경과를 바꾸게 될 것”으로 기대했다.
복셀로터는 SCD의 근본 원인인 겸상적혈구의 헤모글로빈 중합을 직접적으로 억제하는 최초의 공인 치료제이다.
미국 FDA 관계자는 “옥스브리타에 의해서 겸상적혈구는 함께 결합하여 겸상 모양을 형성할 가능성이 적어지는데, 이러한 겸상 형성은 적렬구 파괴로 인한 헤모글로빈 수치의 저하를 유발할 수 있다. 이 치료제는 이처럼 치명적인 질환을 가진 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공한다”고 의미를 부여했다.
FDA는 SCD를 가진 274명의 환자를 대상으로 한 제3상 HOPE(Hemoglobin Oxygen Affinity Modulation to Inhibit HbS Polymerization) 임상시험을 근거로 복셀로터를 승인했다. 이 시험에서 대상자들은 두 그룹으로 나뉘어 복셀로터 혹은 위약을 투여했다.
회사 측이 발표한 보도자료에 따르면 이 시험에서 복셀로터로 치료받은 환자들은 헤모글로빈 수치가 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의미한 개선 양상을 나타냈으며, 아울러 적혈구 파괴 양상(용혈 현상)이 줄어들었다.
미국겸상적혈구빈혈협회의 회장을 맡고 있는 비벌리 프란시스-깁슨은 이 보도자료에서 “수십 년을 기다린 끝에 우리는 이제 이 질병의 경과를 바꿀 수 있는 치료 옵션을 갖게 됐다”고 밝혔다.
24주 치료 후에 복셀로터를 투여한 환자에서는 51.1%가 1 g/dL 이상의 헤모글로빈 증가를 경험한 반면, 위약을 투여한 환자에서는 그 비율이 6.5%에 불과했다.
복세로터를 투여한 환자들에서 나타난 가장 흔한 부작용은 두통, 설사, 복통, 오심, 피로, 발진, 발열 등이었다.
HOPE 연구 결과는 지난 6월 The New England Journal of Medicine에 논문으로 게재된 바 있다.
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